세르비에의 보라시데닙 성분 신경교종 신약 '보라니고'가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 세르비에는 프랑스의 종양학 치료제 개발에 주력하는 제약사다.
FDA는 아이소시트르산 탈수소효소-1·2(IDH1·IDH2) 이중억제제 '보라니고'를 생체검사나 아전절제술(3분의 2 이상을 절제하는 수술) 또는 전절제술을 포함한 수술을 받은 성인·12세 이상 소아 2등급(미만성) 신경교종 치료제로 6일(현지시간) 허가했다. FDA의 발표에 따르면, 보라니고는 IDH1/IDH2 돌연변이에 취약한 환자에게 사용할 수 있으며, 여기에는 성상세포종(뇌의 성상세포에 발생하는 종양)과 핍지교종(전두엽에 많이 발생하는 종양)이 포함된다.
보라니고의 성인 권장 용량은 1일 1회 40mg 경구 복용이다. 12세 이상 소아의 경우 1일 1회 복용하되 체중이 40kg 이상이면 40mg을, 40kg 미만이면 20mg을 복용하면 된다.
보라니고는 약 25년 만에 악성 뇌종양의 새로운 치료 선택지로 등장한 약물이다. 보라니고는 세르비에가 2021년 미국 제약사 아지오스 파마슈티컬스의 종양학 사업부를 20억 달러(한화 약 2조7480억원)에 인수하며 확보한 치료제다. 세르비에는 이미 IDH1 억제제인 '팁소보(성분명 이보시데닙)'와 IDH2 억제제 '이디파(성분명 에나시데닙)'를 보유하고 있으나, 두 약제 모두 신경교종 치료제로는 정식 승인을 받지 못한 상태다. 팁소보는 현재 골수이형성증후군 치료제로, 이디파는 급성 골수성 백혈병 치료제로 FDA의 승인을 받았다.
이번 승인은 3상 임상 시험 'INDIGO'의 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상에서 보라니고는 재발성 2등급 IDH 돌연변이 신경교종 환자의 종양 진행 또는 사망 위험을 위약 대비 61% 낮췄으며, 이들의 추가 치료 위험 또한 74% 줄였다. 보라니고의 가장 흔한 부작용은 피로, 두통, 근골격계 통증, 설사, 메스꺼움, 발작, 코로나19 감염이었다.
한편 신경교종은 뇌와 척수의 내부에 있는 신경교세포에서 나타나는 종양으로, 진행 속도는 느리나 치명률이 높으며 30대 환자가 가장 많다. 신경교종은 종양의 악성도에 따라 1단계(양성)~4단계(가장 악성)로 나뉜다. 이 중 2등급 신경교종의 약 80%에서는 IDH1 돌연변이가 발견되며, 4%에서는 IDH2 변이가 나타난다.
세르비에 데이비드 리 최고경영자는 "신경교종은 환자의 다수가 30~40대인 독특한 암"이라며 "환자가 제때 적절한 치료를 받을 수 있도록 돕기 위해서는 IDH 돌연변이가 암의 진행에 어떤 영향을 미치는지 파악하는 것이 중요하다"고 말했다.
FDA는 아이소시트르산 탈수소효소-1·2(IDH1·IDH2) 이중억제제 '보라니고'를 생체검사나 아전절제술(3분의 2 이상을 절제하는 수술) 또는 전절제술을 포함한 수술을 받은 성인·12세 이상 소아 2등급(미만성) 신경교종 치료제로 6일(현지시간) 허가했다. FDA의 발표에 따르면, 보라니고는 IDH1/IDH2 돌연변이에 취약한 환자에게 사용할 수 있으며, 여기에는 성상세포종(뇌의 성상세포에 발생하는 종양)과 핍지교종(전두엽에 많이 발생하는 종양)이 포함된다.
보라니고의 성인 권장 용량은 1일 1회 40mg 경구 복용이다. 12세 이상 소아의 경우 1일 1회 복용하되 체중이 40kg 이상이면 40mg을, 40kg 미만이면 20mg을 복용하면 된다.
보라니고는 약 25년 만에 악성 뇌종양의 새로운 치료 선택지로 등장한 약물이다. 보라니고는 세르비에가 2021년 미국 제약사 아지오스 파마슈티컬스의 종양학 사업부를 20억 달러(한화 약 2조7480억원)에 인수하며 확보한 치료제다. 세르비에는 이미 IDH1 억제제인 '팁소보(성분명 이보시데닙)'와 IDH2 억제제 '이디파(성분명 에나시데닙)'를 보유하고 있으나, 두 약제 모두 신경교종 치료제로는 정식 승인을 받지 못한 상태다. 팁소보는 현재 골수이형성증후군 치료제로, 이디파는 급성 골수성 백혈병 치료제로 FDA의 승인을 받았다.
이번 승인은 3상 임상 시험 'INDIGO'의 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상에서 보라니고는 재발성 2등급 IDH 돌연변이 신경교종 환자의 종양 진행 또는 사망 위험을 위약 대비 61% 낮췄으며, 이들의 추가 치료 위험 또한 74% 줄였다. 보라니고의 가장 흔한 부작용은 피로, 두통, 근골격계 통증, 설사, 메스꺼움, 발작, 코로나19 감염이었다.
한편 신경교종은 뇌와 척수의 내부에 있는 신경교세포에서 나타나는 종양으로, 진행 속도는 느리나 치명률이 높으며 30대 환자가 가장 많다. 신경교종은 종양의 악성도에 따라 1단계(양성)~4단계(가장 악성)로 나뉜다. 이 중 2등급 신경교종의 약 80%에서는 IDH1 돌연변이가 발견되며, 4%에서는 IDH2 변이가 나타난다.
세르비에 데이비드 리 최고경영자는 "신경교종은 환자의 다수가 30~40대인 독특한 암"이라며 "환자가 제때 적절한 치료를 받을 수 있도록 돕기 위해서는 IDH 돌연변이가 암의 진행에 어떤 영향을 미치는지 파악하는 것이 중요하다"고 말했다.
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