FDA, 활막육종 유전자 치료제 '테셀라' 가속 승인… 고형암 최초 [팜NOW]

희귀 고형암의 일종인 활막육종에 대한 최초의 유전자 변형 T세포 치료제가 등장했다.

미국 식품의약국(FDA)은 어댑티뮨 테라퓨틱스의 유전자 치료제 '테셀라(성분명 아파미트레스진 오토류셀)'를 ▲이전에 항암화학요법을 받은 적이 있고 ▲HLA 항원 A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P, -A*02:06P 양성이며 ▲MAGE-A4(흑색종 관련 항원 A4) 항원 발현이 확인된 절제 불가능 또는 전이성 활막육종 성인 환자 치료 용도로 가속 승인했다고 1일(현지시간) 밝혔다.

이번 가속 승인은 임상에서의 종양 감소로 정의된 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속기간을 근거로 이뤄졌으며, 테셀라가 승인 지위를 계속 유지하기 위해서는 확증 임상시험에서 임상적 이점을 추가로 검증·설명해야 한다.

테셀라는 환자의 면역세포를 이용하는 MAGE-A4 지향 유전자 변형 T세포 면역치료제로, 미국에서 고형암에 허가된 최초의 변형 세포 치료제이자 최초의 T세포 수용체(TCR) 유전자 치료제다. 테셀라의 가격은 미국 현지에서 72만7000달러(한화 약 9억8800만원)로 책정됐다.

유전자 치료제는 CAR-T 치료제와 TCR-T 치료제로 나뉘는데, TCR-T 치료제는 암세포 표면의 단백질을 인식하는 CAR-T 치료제와 달리 세포 내부의 항원을 인식하기 때문에 혈액암뿐만 아니라 고형암도 표적으로 삼을 수 있다는 이점이 있다.

활막육종은 활막(활액을 분비해 관절의 운동을 원활하게 하는 조직)이나 신체 연조직에 종양을 형성하는 희귀 고형암이다. 신체 여러 부위에서 발생할 수 있으며 가장 일반적으로는 사지에 발생한다. 활막육종 환자는 관절이나 힘줄 주위 연부 조직에 통증을 동반한 종양이 부풀어 오르는 증상을 경험할 수 있으며, 수개월~1년 이상에 걸쳐 크기가 커지면서 심한 통증을 느끼게 된다.

이번 승인은 44명의 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험 'SPEARHEAD-1'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 테셀라의 객관적 반응률은 43%였으며, 완전 반응률은 4.5%로 나타났다. 치료에 반응을 보인 환자 중 39%가 12개월 이상 기간 동안 반응이 지속됐다.

FDA에 따르면, 테셀라의 대표적인 부작용으로는 사이토카인 방출 증후군(환자의 생명을 위협할 수 있는 전신염증 증후군)이 있다. 사이토카인 방출 증후군 이외에 가장 빈번하게 보고된 이상반응은 오심, 구토, 피로, 감염, 발열, 변비, 호흡곤란, 복통, 비심인성 흉통, 식욕 감소, 빈맥, 등통증, 저혈압, 설사, 부종, 백혈구 감소, 적혈구 감소, 혈소판 감소였다.

임상시험을 주도한 미국 메모리얼슬론케터링암센터 산드라 디안젤로 교수는 "테셀라는 환자 개개인의 면역세포를 이용해 암세포를 인식하고 공격하는 1회 투여용 치료제로 기존의 표준 치료법과 다르다"며 "이번 승인은 고형암 세포치료제 사용의 중요한 이정표"라고 말했다.