GC녹십자와 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)에 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’의 1·2상 임상시험계획서를 신청했다고 1일 밝혔다.
LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로, 비임상 단계에서 확인한 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다.
GC녹십자 관계자는 “미국·한국을 포함한 글로벌 임상을 진행할 예정”이라며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성·염증 반응이 일어나고, 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다. 현재 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 효소대체요법으로 치료하고 있으나, 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로, 비임상 단계에서 확인한 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다.
GC녹십자 관계자는 “미국·한국을 포함한 글로벌 임상을 진행할 예정”이라며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성·염증 반응이 일어나고, 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다. 현재 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 효소대체요법으로 치료하고 있으나, 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
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