화이자는 유럽연합(EU) 집행위원회가 피다나코진 엘라파보벡 성분 B형 혈우병 치료제 '더벡틱스'를 조건부 허가했다고 25일 밝혔다.
더벡틱스는 성인 중등도~중증 B형 혈우병 유전자 치료제로, B형 혈우병 환자가 제9인자를 스스로 생산할 수 있도록 하는 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제다. 제9 응고인자 억제제를 보유하고 있지 않고, 변이형 아데노 연관 바이러스 혈청형 Rh74var(AAVRh74var) 중화항체가 탐지되지 않는 중등도~중증 성인 B형 혈우병 환자가 사용 대상이다. 현재 B형 혈우병 환자들은 주 1회 또는 2주 1회 정맥 주사로 제9 응고인자를 여러 번 주입하는데, 더벡틱스는 단 한 번의 주입으로 스스로 제9 응고인자를 생산할 수 있다.
이번 허가는 캐나다와 미국에 이은 세 번째 승인이다. 베크베즈는 지난 1월 캐나다에서 최초로 승인됐으며, 이후 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 캐나다와 미국에서는 '베크베즈'라는 제품명으로 승인됐다.
이번 승인은 18~62세 성인 남성 B형 혈우병 환자 45명을 대상으로 더벡틱스의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험 'BENEGENE-2'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 더벡틱스는 효능 면에서 기존의 표준요법 대비 비열등성을 입증하면서 주요 평가변수를 충족했다. 또 더벡틱스를 주입한 환자들 사이에서 연간 출혈률(ABR)에서 통계적으로 유의미한 감소가 나타났다. 더벡틱스 투여군의 연간 출혈률은 1.44회였으며, 표준 요법군의 연간 출혈률은 4.5회였다. 더벡틱스의 안전성 프로파일은 임상 1/2상 결과와 일치했다.
화이자 알렉상드르 드 제르메이 최고국제상업책임자는 "현재 표준요법으로 치료받는 B형 혈우병 환자는 상당한 의료·치료 부담이 있다"며 "더벡틱스는 1회 주입으로 환자들에게 장기간 출혈 보호 효과를 제공할 수 있어 B형 혈우병 환자의 출혈을 줄이거나 없앨 수 있다"고 말했다.
한편 B형 혈우병은 제9 혈액응고인자의 결핍으로 인해 정상적인 혈액 응고에 문제가 생기는 선천성 희귀 출혈 장애로, 출혈의 빈도가 높고 지속 시간이 긴 것이 특징이다. 주로 남성에게서 많이 발생하며, 증상은 성인보다 아동·청소년에게서 더 심하게 나타난다. 세계 혈우병연맹(WFH)에 따르면 전 세계에서 4만2000명 이상이 B형 혈우병을 앓고 있다.
더벡틱스는 성인 중등도~중증 B형 혈우병 유전자 치료제로, B형 혈우병 환자가 제9인자를 스스로 생산할 수 있도록 하는 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제다. 제9 응고인자 억제제를 보유하고 있지 않고, 변이형 아데노 연관 바이러스 혈청형 Rh74var(AAVRh74var) 중화항체가 탐지되지 않는 중등도~중증 성인 B형 혈우병 환자가 사용 대상이다. 현재 B형 혈우병 환자들은 주 1회 또는 2주 1회 정맥 주사로 제9 응고인자를 여러 번 주입하는데, 더벡틱스는 단 한 번의 주입으로 스스로 제9 응고인자를 생산할 수 있다.
이번 허가는 캐나다와 미국에 이은 세 번째 승인이다. 베크베즈는 지난 1월 캐나다에서 최초로 승인됐으며, 이후 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 캐나다와 미국에서는 '베크베즈'라는 제품명으로 승인됐다.
이번 승인은 18~62세 성인 남성 B형 혈우병 환자 45명을 대상으로 더벡틱스의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험 'BENEGENE-2'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 더벡틱스는 효능 면에서 기존의 표준요법 대비 비열등성을 입증하면서 주요 평가변수를 충족했다. 또 더벡틱스를 주입한 환자들 사이에서 연간 출혈률(ABR)에서 통계적으로 유의미한 감소가 나타났다. 더벡틱스 투여군의 연간 출혈률은 1.44회였으며, 표준 요법군의 연간 출혈률은 4.5회였다. 더벡틱스의 안전성 프로파일은 임상 1/2상 결과와 일치했다.
화이자 알렉상드르 드 제르메이 최고국제상업책임자는 "현재 표준요법으로 치료받는 B형 혈우병 환자는 상당한 의료·치료 부담이 있다"며 "더벡틱스는 1회 주입으로 환자들에게 장기간 출혈 보호 효과를 제공할 수 있어 B형 혈우병 환자의 출혈을 줄이거나 없앨 수 있다"고 말했다.
한편 B형 혈우병은 제9 혈액응고인자의 결핍으로 인해 정상적인 혈액 응고에 문제가 생기는 선천성 희귀 출혈 장애로, 출혈의 빈도가 높고 지속 시간이 긴 것이 특징이다. 주로 남성에게서 많이 발생하며, 증상은 성인보다 아동·청소년에게서 더 심하게 나타난다. 세계 혈우병연맹(WFH)에 따르면 전 세계에서 4만2000명 이상이 B형 혈우병을 앓고 있다.
이 기사와 관련기사