일본 오노약품공업은 유럽의약품청(EMA)이 디사이페라 파마슈티컬스가 개발 중인 건활막 거대세포종(TGCT) 환자 치료를 위한 집락자극인자-1 수용체(CSF1R) 억제제 '빔셀티닙'의 판매허가 신청을 접수했다고 19일 밝혔다.
디사이페라는 항암 신약 개발·상용화에 특화한 제약사로, 빔셀티닙과 킨락을 주요 파이프라인으로 보유하고 있다. 오노약품은 지난 4월 디사이페라를 24억 달러(한화 약 3조3200억원)에 인수하기로 합의했으며, 지난 6월 11일 인수 절차를 완료하면서 디사이페라는 공식적으로 오노약품의 자회사가 됐다.
빔셀티닙은 경구용 스위치 제어 티로신 키나아제(TKI) 억제제로, CSF1R을 선택적이고 강력하게 억제한다. EMA는 지난 2019년 12월 빔셀티닙을 건활막 거대세포종 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
이번 허가 신청은 수술이 적합하지 않고 항-CSF1/CSF1R 치료 경험이 없는 건활막 거대세포종 환자를 대상으로 빔셀티닙의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험 'MOTION'의 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상에서 빔셀티닙은 25주 차에 객관적 반응률(ORR)을 위약 대비 임상적으로 유의미한 수준으로 개선한 것으로 나타났다. 빔셀티닙을 투여한 환자들의 객관적 반응률은 40%였던 반면, 위약군의 객관적 반응률은 0%에 그쳤다. 빔셀티닙의 안전성은 관리 가능한 수준이었으며, MOTION의 안전성 데이터는 이전에 진행된 임상 1/2상 시험 결과와 일치했다.
디사이페라 스티브 호어터 CEO는 "MOTION 임상 3상 시험의 결과를 바탕으로 유럽연합에서 허가 심사가 시작돼 기쁘게 생각한다"며 "효과적이고 내약성이 양호한 치료제가 필요한 건활막 거대세포종 환자에게 빔셀티닙을 제공할 가능성을 높일 수 있게 됐다"고 말했다.
한편 건활막 거대세포종은 관절 내부 또는 근처에서 국소적으로 발생하는 공격적인 종양으로, 집락자극인자1(CSF-1) 유전자 전위와 그에 따른 CSF-1의 과발현으로 발생한다. 수술을 통해 종양 절제가 가능하지만, 이 방법은 재발률이 높아 새로운 치료법에 대한 수요가 크다.
디사이페라는 항암 신약 개발·상용화에 특화한 제약사로, 빔셀티닙과 킨락을 주요 파이프라인으로 보유하고 있다. 오노약품은 지난 4월 디사이페라를 24억 달러(한화 약 3조3200억원)에 인수하기로 합의했으며, 지난 6월 11일 인수 절차를 완료하면서 디사이페라는 공식적으로 오노약품의 자회사가 됐다.
빔셀티닙은 경구용 스위치 제어 티로신 키나아제(TKI) 억제제로, CSF1R을 선택적이고 강력하게 억제한다. EMA는 지난 2019년 12월 빔셀티닙을 건활막 거대세포종 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
이번 허가 신청은 수술이 적합하지 않고 항-CSF1/CSF1R 치료 경험이 없는 건활막 거대세포종 환자를 대상으로 빔셀티닙의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험 'MOTION'의 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상에서 빔셀티닙은 25주 차에 객관적 반응률(ORR)을 위약 대비 임상적으로 유의미한 수준으로 개선한 것으로 나타났다. 빔셀티닙을 투여한 환자들의 객관적 반응률은 40%였던 반면, 위약군의 객관적 반응률은 0%에 그쳤다. 빔셀티닙의 안전성은 관리 가능한 수준이었으며, MOTION의 안전성 데이터는 이전에 진행된 임상 1/2상 시험 결과와 일치했다.
디사이페라 스티브 호어터 CEO는 "MOTION 임상 3상 시험의 결과를 바탕으로 유럽연합에서 허가 심사가 시작돼 기쁘게 생각한다"며 "효과적이고 내약성이 양호한 치료제가 필요한 건활막 거대세포종 환자에게 빔셀티닙을 제공할 가능성을 높일 수 있게 됐다"고 말했다.
한편 건활막 거대세포종은 관절 내부 또는 근처에서 국소적으로 발생하는 공격적인 종양으로, 집락자극인자1(CSF-1) 유전자 전위와 그에 따른 CSF-1의 과발현으로 발생한다. 수술을 통해 종양 절제가 가능하지만, 이 방법은 재발률이 높아 새로운 치료법에 대한 수요가 크다.