한국아스트라제네카의 C5 보체 억제제 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'가 국내에서 시신경 척수염 범주질환(NMOSD)의 재발을 막는 옵션이 됐다.
식품의약품안전처는 울토미리스를 만 18세 이상 성인 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 시신경 척수염 범주질환 치료 용도로 11일 허가했다. 이는 지난 3월 동일한 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 지 약 4개월만이다.
울토미리스는 솔리리스 대비 반감기를 약 4배 연장한 C5 보체 억제제다. 솔리리스는 2주 간격으로 투여가 필요했지만, 울토미리스는 투여 간격을 8주로 늘렸다. 이번 승인으로 울토미리스는 국내에서 ▲발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) ▲비정형 용혈성 요독증후군 ▲전신 중증 근무력증(gMG)에 이어 4번째 적응증을 장착했다.
이번 승인은 울토미리스의 효능과 안전성을 평가한 위약 대조 임상 3상 시험 'CHAMPION-NMOSD'를 근거로 이뤄졌다. 임상에서 73주 동안 울토미리스로 치료받은 환자 중 재발 판정을 받은 환자가 없었으며, 위약 대비 재발 위험은 98.6% 감소한 것으로 나타났다. 2차 평가 지표인 연간 재발률(ARR)과 하우저 보행 지수(HAI)에서도 유의미한 개선이 나타났으며, 울토미리스 치료군 중 하우저 보행 지수 악화를 경험한 환자는 3.4%인 반면 위약군은 23.4%로 나타났다. 안전성의 경우 투여 후 중대한 이상반응이 총 3건 확인됐으며, 이 중 2명이 수막구균 감염을 경험했지만 모두 후유증 없이 회복해 치료를 계속했다.
국립암센터 신경과 김호진 교수는 "울토미리스는 NMOSD 환자에서 73.5주간 무재발을 확인했을 뿐만 아니라 투약 간격을 2주에서 8주로 늘려 치료 편의성까지 향상시킨 치료 선택지"라고 말했다. 이어 김 교수는 "투약 간격은 단순히 병원 방문 횟수를 줄이는 것을 넘어 보행 및 시각 기능이 좋지 않은 환자들의 체력적인 소모와 병원 방문에 따른 부수적인 비용 절감을 기대할 수 있다"며 "치료 편의성 개선은 치료 부담을 줄여 환자의 삶의 질과 치료 순응도 향상에 도움을 줄 수 있을 것"이라고 설명했다.
식품의약품안전처는 울토미리스를 만 18세 이상 성인 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 시신경 척수염 범주질환 치료 용도로 11일 허가했다. 이는 지난 3월 동일한 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 지 약 4개월만이다.
울토미리스는 솔리리스 대비 반감기를 약 4배 연장한 C5 보체 억제제다. 솔리리스는 2주 간격으로 투여가 필요했지만, 울토미리스는 투여 간격을 8주로 늘렸다. 이번 승인으로 울토미리스는 국내에서 ▲발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) ▲비정형 용혈성 요독증후군 ▲전신 중증 근무력증(gMG)에 이어 4번째 적응증을 장착했다.
이번 승인은 울토미리스의 효능과 안전성을 평가한 위약 대조 임상 3상 시험 'CHAMPION-NMOSD'를 근거로 이뤄졌다. 임상에서 73주 동안 울토미리스로 치료받은 환자 중 재발 판정을 받은 환자가 없었으며, 위약 대비 재발 위험은 98.6% 감소한 것으로 나타났다. 2차 평가 지표인 연간 재발률(ARR)과 하우저 보행 지수(HAI)에서도 유의미한 개선이 나타났으며, 울토미리스 치료군 중 하우저 보행 지수 악화를 경험한 환자는 3.4%인 반면 위약군은 23.4%로 나타났다. 안전성의 경우 투여 후 중대한 이상반응이 총 3건 확인됐으며, 이 중 2명이 수막구균 감염을 경험했지만 모두 후유증 없이 회복해 치료를 계속했다.
국립암센터 신경과 김호진 교수는 "울토미리스는 NMOSD 환자에서 73.5주간 무재발을 확인했을 뿐만 아니라 투약 간격을 2주에서 8주로 늘려 치료 편의성까지 향상시킨 치료 선택지"라고 말했다. 이어 김 교수는 "투약 간격은 단순히 병원 방문 횟수를 줄이는 것을 넘어 보행 및 시각 기능이 좋지 않은 환자들의 체력적인 소모와 병원 방문에 따른 부수적인 비용 절감을 기대할 수 있다"며 "치료 편의성 개선은 치료 부담을 줄여 환자의 삶의 질과 치료 순응도 향상에 도움을 줄 수 있을 것"이라고 설명했다.
한편 시신경 척수염은 중추신경계 자가면역질환의 일종이다. 시신경 척수염 환자는 시신경에 문제가 생겨 안구 통증과 시력 저하가 나타나거나, 척수에 이상이 생겨 팔다리, 대소변 기능 등이 약화한다. 심할 경우 시력 상실, 팔다리 마비, 대소변 장애가 발생할 수 있으며, 재발할 경우 신체에 추가적인 장애를 일으킨다.
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