CSL베링코리아의 알부트레페노나코그알파 성분 B형 혈우병 치료제 '아이델비온'이 성인·소아 환자 치료를 대상으로 7월부터 건강보험 급여가 적용된다.
아이델비온은 재조합 혈액 응고 9인자와 재조합 알부민이 융합된 재조합 단백질로, 높은 혈액응고 9인자의 최저혈중농도 유지가 가능하다. 예방요법으로 최대 21일 간격으로 투여할 수 있어 국내에 허가된 반감기 연장 B형 혈우병 치료제 중 투여 간격이 가장 길며, 21일 간격 예방요법(100 IU/kg)으로 투여했을 때 최종 반감기는 143시간으로 나타났다. 아이델비온은 지난 2020년 3월 성인·소아 B형 혈우병 환자의 ▲출혈 억제 ▲일상적인 예방요법 ▲수술 전후 출혈 억제·예방 용도로 식품의약품안전처의 허가를 받았다.
성인 기준 아이델비온의 1회 투여 용량은 23IU/kg이며, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 판단에 따라 최대 39IU/kg까지 인정된다. 소아의 경우 1회 투여 용량은 30IU/kg로 하되, 중등도 이상의 출혈에는 의사의 판단에 따라 최대 50IU/kg까지 용량을 늘릴 수 있다. 이외에도 ▲입원진료가 필요하지만 외래진료를 받는 경우 ▲임상증상·검사 결과 등에 따라 용량 증대가 꼭 필요한 경우에는 의사 소견서를 통해 투여량을 늘릴 수 있다.
투여 횟수의 경우 4주마다 환자가 첫 번째 내원할 때 2회분까지, 두 번째 내원할 때 1회분(중증 환자의 경우 2회분)까지 인정된다. 또 의사의 의학적 판단에 따라 매 4주 1회 내원 시 총 3회분(중증 환자 4회분)을 처방받을 수 있다. 중증 환자란 혈액응고 9인자 활성도가 1% 미만인 환자를 말한다.
아이델비온의 효능은 임상시험 'CSL654–3001'과 'CSL654-3002'를 통해 확인됐다. 임상에서 아이델비온을 투약한 12세 이상 환자들의 혈액응고 9인자 최저혈중농도 중앙값은 7일 간격 예방요법을 받았을 때 22.6%, 14일 간격 예방요법을 받았을 때 12.4%였다. 12세 미만의 환자의 경우 아이델비온 7일 간격 예방요법을 받았을 때 혈액응고 9인자 최저혈중농도 중앙값이 12.9%로 나타났다.
대구가톨릭병원 소아청소년과 최은진 교수는 "12세 이상의 경우 7일 간격 예방요법을 시행했을 때 9인자 최저치가 20% 이상까지 도달한 것을 임상시험에서 확인했다"며 "다수의 환자에서 반복된 약물동력학 측정에서도 결과가 일정해 치료 효과를 예측하기 쉽다"고 말했다. 이어 최 교수는 "평생 자가주사를 해야 하는 혈우병의 특성상 3주 1회 투약까지 가능한 편의성도 질환 관리에 큰 도움이 될 것으로 기대한다"고 말했다.
한편 B형 혈우병은 제 9혈액응고인자가 결핍돼 나타나는 선천성 희귀 출혈장애다. 주로 남성에게서 많이 발생하며, 증상은 성인보다 아동·청소년에게서 더 심하게 나타난다. 세계 혈우병연맹(WFH)에 따르면 전 세계 B형 혈우병 환자 수는 총 3만8000명 이상이다.
아이델비온은 재조합 혈액 응고 9인자와 재조합 알부민이 융합된 재조합 단백질로, 높은 혈액응고 9인자의 최저혈중농도 유지가 가능하다. 예방요법으로 최대 21일 간격으로 투여할 수 있어 국내에 허가된 반감기 연장 B형 혈우병 치료제 중 투여 간격이 가장 길며, 21일 간격 예방요법(100 IU/kg)으로 투여했을 때 최종 반감기는 143시간으로 나타났다. 아이델비온은 지난 2020년 3월 성인·소아 B형 혈우병 환자의 ▲출혈 억제 ▲일상적인 예방요법 ▲수술 전후 출혈 억제·예방 용도로 식품의약품안전처의 허가를 받았다.
성인 기준 아이델비온의 1회 투여 용량은 23IU/kg이며, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 판단에 따라 최대 39IU/kg까지 인정된다. 소아의 경우 1회 투여 용량은 30IU/kg로 하되, 중등도 이상의 출혈에는 의사의 판단에 따라 최대 50IU/kg까지 용량을 늘릴 수 있다. 이외에도 ▲입원진료가 필요하지만 외래진료를 받는 경우 ▲임상증상·검사 결과 등에 따라 용량 증대가 꼭 필요한 경우에는 의사 소견서를 통해 투여량을 늘릴 수 있다.
투여 횟수의 경우 4주마다 환자가 첫 번째 내원할 때 2회분까지, 두 번째 내원할 때 1회분(중증 환자의 경우 2회분)까지 인정된다. 또 의사의 의학적 판단에 따라 매 4주 1회 내원 시 총 3회분(중증 환자 4회분)을 처방받을 수 있다. 중증 환자란 혈액응고 9인자 활성도가 1% 미만인 환자를 말한다.
아이델비온의 효능은 임상시험 'CSL654–3001'과 'CSL654-3002'를 통해 확인됐다. 임상에서 아이델비온을 투약한 12세 이상 환자들의 혈액응고 9인자 최저혈중농도 중앙값은 7일 간격 예방요법을 받았을 때 22.6%, 14일 간격 예방요법을 받았을 때 12.4%였다. 12세 미만의 환자의 경우 아이델비온 7일 간격 예방요법을 받았을 때 혈액응고 9인자 최저혈중농도 중앙값이 12.9%로 나타났다.
대구가톨릭병원 소아청소년과 최은진 교수는 "12세 이상의 경우 7일 간격 예방요법을 시행했을 때 9인자 최저치가 20% 이상까지 도달한 것을 임상시험에서 확인했다"며 "다수의 환자에서 반복된 약물동력학 측정에서도 결과가 일정해 치료 효과를 예측하기 쉽다"고 말했다. 이어 최 교수는 "평생 자가주사를 해야 하는 혈우병의 특성상 3주 1회 투약까지 가능한 편의성도 질환 관리에 큰 도움이 될 것으로 기대한다"고 말했다.
한편 B형 혈우병은 제 9혈액응고인자가 결핍돼 나타나는 선천성 희귀 출혈장애다. 주로 남성에게서 많이 발생하며, 증상은 성인보다 아동·청소년에게서 더 심하게 나타난다. 세계 혈우병연맹(WFH)에 따르면 전 세계 B형 혈우병 환자 수는 총 3만8000명 이상이다.
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