미국 식품의약국은 일라이릴리의 도마네맙 성분 알츠하이머 치료제 ‘키순라’를 허가했다고 2일(현지시간) 밝혔다.
FDA는 키순라를 아밀로이드 병리가 확인된 경도인지장애 환자와 경증 치매 단계의 알츠하이머 환자를 포함한 초기 증상성 알츠하이머 성인 환자의 치료제로 승인했다. 이로써 키순라는 에자이의 ‘레켐비’에 이은 두 번째 알츠하이머 표적 치료제가 됐다. 키순라는 향후 알츠하이머 치료제 시장에서 레켐비와 경쟁 구도를 형성할 것으로 예상된다.
키순라의 FDA 승인까지는 오랜 시간이 걸렸다. 작년 1월 가속 승인이 거부됐으며, 지난 3월에도 승인이 한 차례 지연됐다. 그러나 이달 초 FDA 자문위원회가 도나네맙의 혜택이 위험성보다 크다고 판단해 만장일치로 완전 승인을 권고하면서 FDA 승인에 한 발짝 다가섰고, 승인 여부가 지연된 지 약 4개월 만에 최종 승인을 받게 됐다.
알츠하이머는 뇌에 아밀로이드 베타 단백질이 비정상적으로 축적되면서 신경세포가 천천히 죽어가는 퇴행성 신경 질환이다. 아밀로이드 베타는 원래 신경 세포를 보호하는 단백질이지만, 신경세포 안에 있는 타우 단백질과 잘못 응집되거나 엉켜 신경세포를 죽이는 독성 단백질로 변할 경우 오히려 신경 세포가 손상된다.
키순라의 성분인 도나네맙은 아밀로이드 판을 제거해 알츠하이머 초기 환자의 인지 저하를 지연시키는 새로운 기전을 가졌다. 뇌에서 문제를 일으키는 아밀로이드 베타와 결합해 체내 면역 반응을 유도하고, 독성 응집체 생성을 억제해 알츠하이머의 진행을 늦춘다. 월 1회 30분 간 정맥 주사하는데, 이는 2주마다 투여해야 하는 레켐비보다 투약 간격이 크다.
키순라의 승인은 알츠하이머 환자 1736명을 대상으로 위약과 키순라를 비교한 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 키순라는 위약보다 인지능력 저하를 35% 늦추는 것으로 나타났으며, 전체 환자군에서 치료 반응률은 22%로 유의미한 수준이었다. 치료 6개월 시점에 아밀로이드 플라크를 확인한 결과, 연구 시작 시점 대비 61% 줄었고, 12개월 시점에는 80%, 18개월 시점에는 84% 감소했다.
FDA에 따르면, 키순라의 가장 흔한 부작용은 아밀로이드 관련 영상 이상(MRI 스캔을 했을 때 뇌에 일시적인 부기가 확인되는 현상)과 두통이다. 키순라의 처방 정보에도 아밀로이드 관련 영상 이상에 대한 박스형 경고가 포함돼 있다. 이외에 독감 증상, 메스꺼움, 구토, 혈압 변화 등과 같은 주사 반응이나 아나필락시스, 혈관 부종을 포함한 과민 반응 등의 위험도 있다.
FDA는 키순라를 아밀로이드 병리가 확인된 경도인지장애 환자와 경증 치매 단계의 알츠하이머 환자를 포함한 초기 증상성 알츠하이머 성인 환자의 치료제로 승인했다. 이로써 키순라는 에자이의 ‘레켐비’에 이은 두 번째 알츠하이머 표적 치료제가 됐다. 키순라는 향후 알츠하이머 치료제 시장에서 레켐비와 경쟁 구도를 형성할 것으로 예상된다.
키순라의 FDA 승인까지는 오랜 시간이 걸렸다. 작년 1월 가속 승인이 거부됐으며, 지난 3월에도 승인이 한 차례 지연됐다. 그러나 이달 초 FDA 자문위원회가 도나네맙의 혜택이 위험성보다 크다고 판단해 만장일치로 완전 승인을 권고하면서 FDA 승인에 한 발짝 다가섰고, 승인 여부가 지연된 지 약 4개월 만에 최종 승인을 받게 됐다.
알츠하이머는 뇌에 아밀로이드 베타 단백질이 비정상적으로 축적되면서 신경세포가 천천히 죽어가는 퇴행성 신경 질환이다. 아밀로이드 베타는 원래 신경 세포를 보호하는 단백질이지만, 신경세포 안에 있는 타우 단백질과 잘못 응집되거나 엉켜 신경세포를 죽이는 독성 단백질로 변할 경우 오히려 신경 세포가 손상된다.
키순라의 성분인 도나네맙은 아밀로이드 판을 제거해 알츠하이머 초기 환자의 인지 저하를 지연시키는 새로운 기전을 가졌다. 뇌에서 문제를 일으키는 아밀로이드 베타와 결합해 체내 면역 반응을 유도하고, 독성 응집체 생성을 억제해 알츠하이머의 진행을 늦춘다. 월 1회 30분 간 정맥 주사하는데, 이는 2주마다 투여해야 하는 레켐비보다 투약 간격이 크다.
키순라의 승인은 알츠하이머 환자 1736명을 대상으로 위약과 키순라를 비교한 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 키순라는 위약보다 인지능력 저하를 35% 늦추는 것으로 나타났으며, 전체 환자군에서 치료 반응률은 22%로 유의미한 수준이었다. 치료 6개월 시점에 아밀로이드 플라크를 확인한 결과, 연구 시작 시점 대비 61% 줄었고, 12개월 시점에는 80%, 18개월 시점에는 84% 감소했다.
FDA에 따르면, 키순라의 가장 흔한 부작용은 아밀로이드 관련 영상 이상(MRI 스캔을 했을 때 뇌에 일시적인 부기가 확인되는 현상)과 두통이다. 키순라의 처방 정보에도 아밀로이드 관련 영상 이상에 대한 박스형 경고가 포함돼 있다. 이외에 독감 증상, 메스꺼움, 구토, 혈압 변화 등과 같은 주사 반응이나 아나필락시스, 혈관 부종을 포함한 과민 반응 등의 위험도 있다.
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