유럽의약품청(EMA) 자문위원회가 MSD의 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 신약 '윈리베어(성분명 소타터셉트)'의 승인을 권고했다.
MSD는 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 세계보건기구(WHO) 기능분류 II~III 단계에 해당하는 폐동맥고혈압 성인 환자의 운동능력 개선을 위한 치료제로 윈리베어+기존 폐동맥 고혈압 치료제 병용요법의 승인을 권고했다고 최근 밝혔다.
윈리베어는 MSD가 개발한 폐동맥 고혈압 신약으로, 지난 3월 최초의 액티빈 신호 억제제로 미국 식품의약국(FDA)의 최초 허가를 받았다. 유럽에서는 이전에 EMA로부터 폐동맥고혈압 치료제로 우선심사대상 의약품(PRIME)과 희귀의약품 지정을 획득한 바 있다. 유럽연합(EU) 집행위원회는 자문위원회의 권고를 검토한 후 올해 3분기 이내에 최종 승인 여부를 결정할 예정이다.
폐동맥고혈압은 폐동맥이 수축해 폐혈압을 높이는 질환으로 호흡곤란, 흉통, 어지럼증을 유발할 수 있다. 또 고혈압으로 인해 심장의 펌프 작용이 어려워지면서 심부전으로 이어질 수 있다. 국내에서도 절반가량의 폐동맥 고혈압 환자들이 진단 후 5년 이내에 사망한다. 그동안 폐동맥 고혈압 치료제로는 포스포디에스테라아제-5 억제제와 엔도테린 수용체 길항제를 포함한 10여개의 약물이 승인됐지만, 많은 환자들이 2~3가지 약물 병용요법에도 불구하고 뚜렷한 개선 효과를 보지 못하고 있다.
소타터셉트는 단백질 복합체인 '액티빈'과 형질전환 성장인자인 'TGF-β'를 결합한 물질로, 폐혈관 세포 사이의 비정상적 신호를 차단해 질병 진행을 개선할 수 있을 것으로 평가된다. 후보물질은 액셀러론 파마가 최초 발굴했으며, 지난 2021년 MSD가 액셀러론 파마를 115억 달러(한화 약 15조8000억원)에 인수하면서 개발 권리를 획득했다.
윈리베어는 3주마다 1회 피하 주사로 투여하며, 환자 본인 또는 보호자가 의료인의 안내·교육·후속조치를 받아 직접 투여할 수 있다.
이번 약물사용자문위원회의 권고는 윈리베어+폐동맥고혈압 배경요법 병용요법과 단독 배경요법을 비교한 임상 3상 시험 'STELLAR'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 윈리베어는 1차 평가변수인 6분 보행 거리(6MWD)를 40.1m 늘렸으며, 모든 원인으로 인한 사망 위험을 포함한 주요 2차 결과 측정에서도 개선 효과를 입증했다.
독일 하노버의과대학 마리우스 회퍼 교수는 "윈리베어는 최초의 액티빈 신호 억제제 치료제로서 폐동맥고혈압의 근원적인 혈관 증식을 조절할 수 있다"며 "윈리베어는 임상에서 입증된 효능을 바탕으로 성인 폐동맥 고혈압 환자 치료에 중요한 역할을 할 것"이라고 말했다.
MSD는 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 세계보건기구(WHO) 기능분류 II~III 단계에 해당하는 폐동맥고혈압 성인 환자의 운동능력 개선을 위한 치료제로 윈리베어+기존 폐동맥 고혈압 치료제 병용요법의 승인을 권고했다고 최근 밝혔다.
윈리베어는 MSD가 개발한 폐동맥 고혈압 신약으로, 지난 3월 최초의 액티빈 신호 억제제로 미국 식품의약국(FDA)의 최초 허가를 받았다. 유럽에서는 이전에 EMA로부터 폐동맥고혈압 치료제로 우선심사대상 의약품(PRIME)과 희귀의약품 지정을 획득한 바 있다. 유럽연합(EU) 집행위원회는 자문위원회의 권고를 검토한 후 올해 3분기 이내에 최종 승인 여부를 결정할 예정이다.
폐동맥고혈압은 폐동맥이 수축해 폐혈압을 높이는 질환으로 호흡곤란, 흉통, 어지럼증을 유발할 수 있다. 또 고혈압으로 인해 심장의 펌프 작용이 어려워지면서 심부전으로 이어질 수 있다. 국내에서도 절반가량의 폐동맥 고혈압 환자들이 진단 후 5년 이내에 사망한다. 그동안 폐동맥 고혈압 치료제로는 포스포디에스테라아제-5 억제제와 엔도테린 수용체 길항제를 포함한 10여개의 약물이 승인됐지만, 많은 환자들이 2~3가지 약물 병용요법에도 불구하고 뚜렷한 개선 효과를 보지 못하고 있다.
소타터셉트는 단백질 복합체인 '액티빈'과 형질전환 성장인자인 'TGF-β'를 결합한 물질로, 폐혈관 세포 사이의 비정상적 신호를 차단해 질병 진행을 개선할 수 있을 것으로 평가된다. 후보물질은 액셀러론 파마가 최초 발굴했으며, 지난 2021년 MSD가 액셀러론 파마를 115억 달러(한화 약 15조8000억원)에 인수하면서 개발 권리를 획득했다.
윈리베어는 3주마다 1회 피하 주사로 투여하며, 환자 본인 또는 보호자가 의료인의 안내·교육·후속조치를 받아 직접 투여할 수 있다.
이번 약물사용자문위원회의 권고는 윈리베어+폐동맥고혈압 배경요법 병용요법과 단독 배경요법을 비교한 임상 3상 시험 'STELLAR'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 윈리베어는 1차 평가변수인 6분 보행 거리(6MWD)를 40.1m 늘렸으며, 모든 원인으로 인한 사망 위험을 포함한 주요 2차 결과 측정에서도 개선 효과를 입증했다.
독일 하노버의과대학 마리우스 회퍼 교수는 "윈리베어는 최초의 액티빈 신호 억제제 치료제로서 폐동맥고혈압의 근원적인 혈관 증식을 조절할 수 있다"며 "윈리베어는 임상에서 입증된 효능을 바탕으로 성인 폐동맥 고혈압 환자 치료에 중요한 역할을 할 것"이라고 말했다.
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