유한양행은 지난달 28일 식품의약품안전처로부터 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 ‘YH35995’의 임상 1상 시험계획을 승인받았다고 1일 밝혔다.
고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환의 일종으로, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸쳐 증상이 나타난다. 1형은 신경 증상 없이 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈·종양 발생의 위험도가 증가하며, 2·3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성·만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 동반된다. 특히 2·3형 고셔병의 경우 전세계적으로 가용 치료 옵션이 없는 실정이다.
YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 신약 파이프라인이다. 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 저분자 화합물을 경구 투여용으로 개발 중이다. 전임상 시험을 통해 우수한 유효성·안전성이 확인됐으며, 특히 혈액뇌장벽을 투과할 수 있도록 개발돼 동물에서 높은 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다. 유한양행 관계자는 “신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다”고 말했다.
이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여하는 임상 1상 시험이다. 건강한 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적·약력학적 특성을 평가할 예정이다. 유한양행 김열홍 R&D 총괄 사장은 “유한양행 연구소에서 선도물질 도출·최적화와 전임상 개발에 수년간 집중한 결과, 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다”며 “곧 시험대상자 모집을 개시할 예정이다”고 말했다.
고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환의 일종으로, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸쳐 증상이 나타난다. 1형은 신경 증상 없이 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈·종양 발생의 위험도가 증가하며, 2·3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성·만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 동반된다. 특히 2·3형 고셔병의 경우 전세계적으로 가용 치료 옵션이 없는 실정이다.
YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 신약 파이프라인이다. 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 저분자 화합물을 경구 투여용으로 개발 중이다. 전임상 시험을 통해 우수한 유효성·안전성이 확인됐으며, 특히 혈액뇌장벽을 투과할 수 있도록 개발돼 동물에서 높은 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다. 유한양행 관계자는 “신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다”고 말했다.
이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여하는 임상 1상 시험이다. 건강한 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적·약력학적 특성을 평가할 예정이다. 유한양행 김열홍 R&D 총괄 사장은 “유한양행 연구소에서 선도물질 도출·최적화와 전임상 개발에 수년간 집중한 결과, 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다”며 “곧 시험대상자 모집을 개시할 예정이다”고 말했다.
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