식품의약품안전처는 입센의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 '아이커보(성분명 엘라피브라노)'를 국내 희귀의약품으로 지정했다고 최근 밝혔다.
식약처는 아이커보를 우르소데옥시콜산에 대한 반응이 부적절하거나 불내성인 원발성 담즙성 담관염 치료제로 지정했다. 아이커보는 입센이 개발 중인 동종 계열 최초의 1일 1회 경구용 퍼옥시좀 증식체 활성화 수용체(PPAR) 작용제다.
원발성 담즙성 담관염은 담관에 생긴 염증으로 인해 담즙이 제대로 배출되지 못하면서 간이 손상되는 자가면역질환(면역기능에 이상이 생겨 면역 세포가 장기나 조직을 공격하면서 생기는 질환)이다. 1년에 4000명 정도의 환자가 발생하며, 이 중 90%가 여성으로 알려졌다. 적절한 치료시기를 놓칠 경우 간경변으로 이어질 수 있다.
한편, 미국 식품의약국(FDA)은 아이커보의 80mg 정제를 ▲우르소데옥시콜린산(UDCA)을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 ▲내약성 문제로 인해 우르소데옥시콜린산 단독요법을 사용할 수 없는 성인 원발성 담즙성 담관염 환자를 위한 치료제로 지난 10일 가속 승인했다. 다만 비대상성 간경변(복수, 정맥류 출혈, 간성 뇌증)을 앓는 환자에게는 권장하지 않았다.
FDA는 임상 3상 'ELATIVE'에서 알칼리인산분해효소(ALP)가 감소한 결과에 근거해 아이커보를 가속 승인했지만, 입센은 임상에서 생존율 개선 또는 간 기능 저하 예방 효과를 아직 입증하지 못한 상태다. 현재 입센은 확증 임상시험인 'ELFIDENCE'를 진행 중인데, 이 임상시험의 결과에 따라 정식 승인 여부가 결정된다.
식약처는 아이커보를 우르소데옥시콜산에 대한 반응이 부적절하거나 불내성인 원발성 담즙성 담관염 치료제로 지정했다. 아이커보는 입센이 개발 중인 동종 계열 최초의 1일 1회 경구용 퍼옥시좀 증식체 활성화 수용체(PPAR) 작용제다.
원발성 담즙성 담관염은 담관에 생긴 염증으로 인해 담즙이 제대로 배출되지 못하면서 간이 손상되는 자가면역질환(면역기능에 이상이 생겨 면역 세포가 장기나 조직을 공격하면서 생기는 질환)이다. 1년에 4000명 정도의 환자가 발생하며, 이 중 90%가 여성으로 알려졌다. 적절한 치료시기를 놓칠 경우 간경변으로 이어질 수 있다.
한편, 미국 식품의약국(FDA)은 아이커보의 80mg 정제를 ▲우르소데옥시콜린산(UDCA)을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 ▲내약성 문제로 인해 우르소데옥시콜린산 단독요법을 사용할 수 없는 성인 원발성 담즙성 담관염 환자를 위한 치료제로 지난 10일 가속 승인했다. 다만 비대상성 간경변(복수, 정맥류 출혈, 간성 뇌증)을 앓는 환자에게는 권장하지 않았다.
FDA는 임상 3상 'ELATIVE'에서 알칼리인산분해효소(ALP)가 감소한 결과에 근거해 아이커보를 가속 승인했지만, 입센은 임상에서 생존율 개선 또는 간 기능 저하 예방 효과를 아직 입증하지 못한 상태다. 현재 입센은 확증 임상시험인 'ELFIDENCE'를 진행 중인데, 이 임상시험의 결과에 따라 정식 승인 여부가 결정된다.
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