미국 식품의약국(FDA)이 제론 코퍼레이션의 골수형성이상증후군 신약 '라이텔로(성분명 이메텔스타트)'를 승인했다.
제론은 FDA가 라이텔로를 적혈구생성자극제(ESA) 치료에 불충분한 반응을 보였거나 부적합하며 8주 동안 4단위 이상의 적혈구 수혈이 필요한 수혈 의존성 빈혈이 있는 저위험~중등도-1 위험 골수형성이상증후군(MDS) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 최근 밝혔다.
라이텔로는 미국에서 승인된 최초의 텔로머레이즈 억제제로, 텔로머레이즈 효소 활성을 억제한다. 텔로머레이즈는 텔로미어(세포가 분열할 때마다 자연스럽게 짧아지는 염색체 끝의 보호 캡)를 재건하는 효소다. FDA에 따르면 라이텔로는 4주마다 2시간에 걸쳐 7.1mg/kg을 정맥 투여한다. 골수형성이상증후군은 골수의 기능에 이상이 생겨 건강한 혈액세포를 충분히 만들지 못하는 질환으로, 저위험 골수형성이상증후군에서는 종종 비정상적인 골수 세포가 텔로머레이즈를 발현하면서 조절이 불가능한 세포 분열을 일으킨다.
이번 승인은 임상 3상 시험 'IMerge'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 라이텔로를 투여한 환자들은 위약군보다 수혈에 의존하지 않아도 되는 '수혈 독립성(RBC-TI) 비율'이 유의미하게 높았다. 라이텔로 치료군의 최소 8주 연속 수혈 독립성 비율은 39.8%인 반면, 위약군의 최소 8주 연속 수혈 독립성 비율은 15%에 그쳤다. FDA 항암제자문위원회(ODAC)는 지난 3월 이 임상시험의 결과를 참고해 찬성 12표·반대 2표로 승인 지지 의견을 냈다.
임상에 참여한 미국 모핏암센터 라미 콤록지 박사는 "수혈 의존성 저위험 골수형성이상증후군 환자와 빈혈 환자의 경우 현재 치료 선택지가 거의 없으며 기존 치료 옵션을 반복하는 경우가 많다"며 "라이텔로의 승인은 저위험 골수형성이상증후군 환자 치료에 유의미한 변화를 가져올 수 있다"고 말했다.
한편 라이텔로의 가장 흔한 이상반응은 ▲혈소판 감소 ▲백혈구 감소 ▲호중구 감소 ▲아스파테이트 아미노전이효소 증가 ▲알칼리포스파타제 증가 ▲알라닌 아미노전이효소 증가였다. 다만 혈소판, 백혈구, 호중구의 감소는 혈구 감소증 관리 경험이 있는 혈액 전문의가 쉽게 치료할 수 있는 부작용인 것으로 알려졌다.
제론은 FDA가 라이텔로를 적혈구생성자극제(ESA) 치료에 불충분한 반응을 보였거나 부적합하며 8주 동안 4단위 이상의 적혈구 수혈이 필요한 수혈 의존성 빈혈이 있는 저위험~중등도-1 위험 골수형성이상증후군(MDS) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 최근 밝혔다.
라이텔로는 미국에서 승인된 최초의 텔로머레이즈 억제제로, 텔로머레이즈 효소 활성을 억제한다. 텔로머레이즈는 텔로미어(세포가 분열할 때마다 자연스럽게 짧아지는 염색체 끝의 보호 캡)를 재건하는 효소다. FDA에 따르면 라이텔로는 4주마다 2시간에 걸쳐 7.1mg/kg을 정맥 투여한다. 골수형성이상증후군은 골수의 기능에 이상이 생겨 건강한 혈액세포를 충분히 만들지 못하는 질환으로, 저위험 골수형성이상증후군에서는 종종 비정상적인 골수 세포가 텔로머레이즈를 발현하면서 조절이 불가능한 세포 분열을 일으킨다.
이번 승인은 임상 3상 시험 'IMerge'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 라이텔로를 투여한 환자들은 위약군보다 수혈에 의존하지 않아도 되는 '수혈 독립성(RBC-TI) 비율'이 유의미하게 높았다. 라이텔로 치료군의 최소 8주 연속 수혈 독립성 비율은 39.8%인 반면, 위약군의 최소 8주 연속 수혈 독립성 비율은 15%에 그쳤다. FDA 항암제자문위원회(ODAC)는 지난 3월 이 임상시험의 결과를 참고해 찬성 12표·반대 2표로 승인 지지 의견을 냈다.
임상에 참여한 미국 모핏암센터 라미 콤록지 박사는 "수혈 의존성 저위험 골수형성이상증후군 환자와 빈혈 환자의 경우 현재 치료 선택지가 거의 없으며 기존 치료 옵션을 반복하는 경우가 많다"며 "라이텔로의 승인은 저위험 골수형성이상증후군 환자 치료에 유의미한 변화를 가져올 수 있다"고 말했다.
한편 라이텔로의 가장 흔한 이상반응은 ▲혈소판 감소 ▲백혈구 감소 ▲호중구 감소 ▲아스파테이트 아미노전이효소 증가 ▲알칼리포스파타제 증가 ▲알라닌 아미노전이효소 증가였다. 다만 혈소판, 백혈구, 호중구의 감소는 혈구 감소증 관리 경험이 있는 혈액 전문의가 쉽게 치료할 수 있는 부작용인 것으로 알려졌다.
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