GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’가 미국 식품의약국 패스트트랙으로 지정됐다고 10일 밝혔다.
패스트트랙은 FDA가 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위해 운용 중인 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계부터 임상, 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.
GC1130A는 지난달 FDA로부터 임상 1상 임상시험계획서를 승인 받은 데 이어, 패스트트랙 지정까지 받음으로써 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용·개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 이 방식은 GC녹십자 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 세계 최초 적용해 일본에서 품목허가를 획득했다.
현재 GC녹십자는 GC1130A의 안전성, 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다. GC녹십자 관계자는 “승인된 산필리포증후군 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다”며 “산필리포증후군 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 속도를 높이겠다”고 말했다.
한편, 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적되는 희귀 유전질환이다. 점진적인 손상을 유발하며, 대부분 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망한다.
패스트트랙은 FDA가 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위해 운용 중인 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계부터 임상, 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.
GC1130A는 지난달 FDA로부터 임상 1상 임상시험계획서를 승인 받은 데 이어, 패스트트랙 지정까지 받음으로써 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용·개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 이 방식은 GC녹십자 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 세계 최초 적용해 일본에서 품목허가를 획득했다.
현재 GC녹십자는 GC1130A의 안전성, 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다. GC녹십자 관계자는 “승인된 산필리포증후군 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다”며 “산필리포증후군 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 속도를 높이겠다”고 말했다.
한편, 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적되는 희귀 유전질환이다. 점진적인 손상을 유발하며, 대부분 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망한다.
이 기사와 관련기사