일라이 릴리가 신경퇴행성 질환 파이프라인 확대에 나섰다. 큐알리스는 일라이 릴리와 신경퇴행성 질환 신약 후보물질 ‘QRL-204’의 독점 라이선스 계약을 체결했다고 최근 발표했다.
계약 조건에 따라 큐알리스는 릴리에 QRL-204와 기타 UNC13A 유전자 표적 화합물의 개발·발매를 진행할 수 있는 글로벌 독점권을 부여했다. 릴리는 반대급부로 큐알리스에 4500만 달러의 선불금과 지분 투자를 약속했으며, 향후 최대 5억7700만 달러의 각종 마일스톤과 단계별 로열티를 지급할 예정이다.
QRL-204는 루게릭병이라고도 불리는 근위축성 측삭경화증(ALS), 전두측두엽 치매(FTD), 그리고 기타 신경퇴행성 질환에서 UNC13A 유전자와 단백질의 기능을 회복하도록 설계된 스플라이스-스위칭(splice-switching) 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)다. UNC13A 유전자는 시냅스에서 신경전달물질 방출에 필수적인 조절인자로, 신경퇴행성 질환 발생 시 핵 내 TDP-43 단백질의 손실로 인한 스플라이스 오류가 발생하는 전구 RNA 중 하나다.
근위축성 측삭경화증 환자의 최대 63%와 전두측두엽 치매 환자의 최대 3분의 1은 UNC13A 유전자에 단일 뉴클레오타이드 다형성 이상을 동반하는데, 이로 인해 UNC13A 스플라이싱 오류를 크게 악화해 UNC13A 단백질의 기능 상실을 일으킨다.
큐알리스에 따르면 ▲QRL-204는 UNC13A 유전자의 스플라이싱 오류를 교정하고 ▲UNC13A 단백질의 생성을 회복시키며 ▲질병의 진행에 관여하는 크립틱 엑손(수수께끼 유전자 조각)을 줄이는 기전을 갖는다.
릴리 앤드류 아담스 신경퇴행 연구 부문 수석부사장은 “QRL-204 같은 질병 병리의 특정 원인 요소를 표적으로 하는 유전자 정밀 의약품은 다양한 신경퇴행성 질환에 대처할 수 있는 가능성을 지니고 있다”고 말했다.
큐알리스 캐스퍼 로엣 최고경영자는 “이번 협력을 통해 ‘QRL-204’가 발빠르게 임상단계로 진입할 수 있을 것”이라며 “자사의 다른 프로그램들의 개발 또한 원활하게 진행될 수 있도록 뒷받침할 예정”이라고 말했다.
계약 조건에 따라 큐알리스는 릴리에 QRL-204와 기타 UNC13A 유전자 표적 화합물의 개발·발매를 진행할 수 있는 글로벌 독점권을 부여했다. 릴리는 반대급부로 큐알리스에 4500만 달러의 선불금과 지분 투자를 약속했으며, 향후 최대 5억7700만 달러의 각종 마일스톤과 단계별 로열티를 지급할 예정이다.
QRL-204는 루게릭병이라고도 불리는 근위축성 측삭경화증(ALS), 전두측두엽 치매(FTD), 그리고 기타 신경퇴행성 질환에서 UNC13A 유전자와 단백질의 기능을 회복하도록 설계된 스플라이스-스위칭(splice-switching) 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)다. UNC13A 유전자는 시냅스에서 신경전달물질 방출에 필수적인 조절인자로, 신경퇴행성 질환 발생 시 핵 내 TDP-43 단백질의 손실로 인한 스플라이스 오류가 발생하는 전구 RNA 중 하나다.
근위축성 측삭경화증 환자의 최대 63%와 전두측두엽 치매 환자의 최대 3분의 1은 UNC13A 유전자에 단일 뉴클레오타이드 다형성 이상을 동반하는데, 이로 인해 UNC13A 스플라이싱 오류를 크게 악화해 UNC13A 단백질의 기능 상실을 일으킨다.
큐알리스에 따르면 ▲QRL-204는 UNC13A 유전자의 스플라이싱 오류를 교정하고 ▲UNC13A 단백질의 생성을 회복시키며 ▲질병의 진행에 관여하는 크립틱 엑손(수수께끼 유전자 조각)을 줄이는 기전을 갖는다.
릴리 앤드류 아담스 신경퇴행 연구 부문 수석부사장은 “QRL-204 같은 질병 병리의 특정 원인 요소를 표적으로 하는 유전자 정밀 의약품은 다양한 신경퇴행성 질환에 대처할 수 있는 가능성을 지니고 있다”고 말했다.
큐알리스 캐스퍼 로엣 최고경영자는 “이번 협력을 통해 ‘QRL-204’가 발빠르게 임상단계로 진입할 수 있을 것”이라며 “자사의 다른 프로그램들의 개발 또한 원활하게 진행될 수 있도록 뒷받침할 예정”이라고 말했다.