한국화이자제약은 이전에 3차 치료 요법에도 진행을 보인 재발 또는 불응성 다발골수종(RRMM) 치료제 ‘엘렉스피오주’(성분명 엘라나타맙)가 지난 30일 식품의약품안전처 품목허가를 획득했다고 밝혔다.
엘렉스피오는 RRMM 환자 치료에 사용되는 B세포 성숙항원 (BCMA) 표적 면역 치료제이다. B세포 성숙항원(BCMA)은 다발골수종 환자 전반에 걸쳐 흔하게 발현되는데, 형질세포에서는 선택적으로 발현되고 골수종 세포에서는 과발현된다. 엘렉스피오는 이러한 B세포 성숙항원 (BCMA)과 면역 T세포에서 발견되는 단백질인 CD3를 표적해 두 세포에 이중 특이적으로 결합하며 종양-특이적으로 면역 반응을 향상한다.
이번 허가는 BCMA-표적요법을 받은 적이 없는 환자 123명을 대상으로 진행된 공개, 글로벌, 다기관, 단일군, 임상 2상 연구인 MagnetisMM-3 연구를 기반으로 이뤄졌다. 적어도 한 가지 프로테아좀 억제제(PI), 한 가지 면역조절제제(IMiD), 한 가지 항CD38 단일클론 항체 치료를 받은 RRMM 환자에서 엘렉스피오 단독요법의 효능과 안전성 프로파일을 평가했다.
연구 결과, 엘렉스피오는 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항 CD38 단일클론 항체를 포함하여 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자 중 BCMA표적 요법을 받은 적이 없는 환자에서 1차 평가항목인 객관적 반응률(ORR)이 61.0%였으며, 반응을 보인 환자 중 56.1%가 매우 좋은 부분 관해(VGPR) 이상의 반응을 나타냈다. 또한 첫 반응이 나타나기까지의 시간(TTR)의 중앙값은 1.2개월이었으며, 완전 관해(CR) 이상 도달까지 시간의 중앙값은 6.1개월로 나타났다.
한편, 엘렉스피오는 식품의약품안전처에서 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계 ‘GIFT(Global Innovative products on Fast Track)’ 제4호로 지정되어 승인을 받았다. ‘GIFT’는 생명위협질환이나 중대한 질환 치료제 등의 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 식약처의 글로벌 혁신제품에 대한 신속심사 활성화 지원체계이다.
미국 FDA에서도 중증 질환 치료 및 미충족 수요를 위한 치료 옵션으로 신속 및 혁신 치료제로 승인을 받았으며, 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)도 RRMM의 미충족 수요를 인정하며 엘렉스피오의 시판 허가 신청에 대해 PRIME으로 지정한 바 있다. PRIME은 미충족 수요가 있는 의약품 개발에 대한 지원을 강화해 신속한 허가를 유도하는 제도로 EMA에서 운영하고 있다.
한국화이자제약 항암제 사업부 총괄 사토 마이코 전무는 "RRMM은 질환 특성상 내성으로 인해 치료 옵션이 제한적이며, 확립된 표준 치료법이 없기 때문에 환자들이 실패한 치료제로 다시 치료하는 등 미충족 수요가 높은 질환이다"며 "이러한 상황에서 엘렉스피오 국내 허가를 통해 새로운 치료 옵션을 제공하게 되어 뜻깊다"고 말했다.
엘렉스피오는 RRMM 환자 치료에 사용되는 B세포 성숙항원 (BCMA) 표적 면역 치료제이다. B세포 성숙항원(BCMA)은 다발골수종 환자 전반에 걸쳐 흔하게 발현되는데, 형질세포에서는 선택적으로 발현되고 골수종 세포에서는 과발현된다. 엘렉스피오는 이러한 B세포 성숙항원 (BCMA)과 면역 T세포에서 발견되는 단백질인 CD3를 표적해 두 세포에 이중 특이적으로 결합하며 종양-특이적으로 면역 반응을 향상한다.
이번 허가는 BCMA-표적요법을 받은 적이 없는 환자 123명을 대상으로 진행된 공개, 글로벌, 다기관, 단일군, 임상 2상 연구인 MagnetisMM-3 연구를 기반으로 이뤄졌다. 적어도 한 가지 프로테아좀 억제제(PI), 한 가지 면역조절제제(IMiD), 한 가지 항CD38 단일클론 항체 치료를 받은 RRMM 환자에서 엘렉스피오 단독요법의 효능과 안전성 프로파일을 평가했다.
연구 결과, 엘렉스피오는 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항 CD38 단일클론 항체를 포함하여 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자 중 BCMA표적 요법을 받은 적이 없는 환자에서 1차 평가항목인 객관적 반응률(ORR)이 61.0%였으며, 반응을 보인 환자 중 56.1%가 매우 좋은 부분 관해(VGPR) 이상의 반응을 나타냈다. 또한 첫 반응이 나타나기까지의 시간(TTR)의 중앙값은 1.2개월이었으며, 완전 관해(CR) 이상 도달까지 시간의 중앙값은 6.1개월로 나타났다.
한편, 엘렉스피오는 식품의약품안전처에서 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계 ‘GIFT(Global Innovative products on Fast Track)’ 제4호로 지정되어 승인을 받았다. ‘GIFT’는 생명위협질환이나 중대한 질환 치료제 등의 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 식약처의 글로벌 혁신제품에 대한 신속심사 활성화 지원체계이다.
미국 FDA에서도 중증 질환 치료 및 미충족 수요를 위한 치료 옵션으로 신속 및 혁신 치료제로 승인을 받았으며, 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)도 RRMM의 미충족 수요를 인정하며 엘렉스피오의 시판 허가 신청에 대해 PRIME으로 지정한 바 있다. PRIME은 미충족 수요가 있는 의약품 개발에 대한 지원을 강화해 신속한 허가를 유도하는 제도로 EMA에서 운영하고 있다.
한국화이자제약 항암제 사업부 총괄 사토 마이코 전무는 "RRMM은 질환 특성상 내성으로 인해 치료 옵션이 제한적이며, 확립된 표준 치료법이 없기 때문에 환자들이 실패한 치료제로 다시 치료하는 등 미충족 수요가 높은 질환이다"며 "이러한 상황에서 엘렉스피오 국내 허가를 통해 새로운 치료 옵션을 제공하게 되어 뜻깊다"고 말했다.
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