
미국 식품의약국(FDA)은 일라이 릴리의 경구용 항암제 ‘레테브모’(성분명 셀퍼카티닙)의 2세 이상 소아환자 적응증 추가를 가속 승인했다고 29일 밝혔다.
이번에 FDA가 가속승인을 결정한 ‘레테브모’의 소아 적응증은 크게 3가지다. 레테브모는 각각 ▲RET 유전자 변이를 동반하고, 전신치료를 필요로 하는 진행성 또는 전이성 갑상선 수질암 ▲RET 유전자 융합을 동반하고, 전신치료를 필요로 하면서 방사성 요오드 불응성을 나타낸 진행성 또는 전이성 갑상선암 ▲RET 유전자 융합을 동반하고, 전신치료 진행 도중 또는 이후 종양이 악화했거나 만족스러운 대체 치료 선택지가 없는 국소진행성 또는 전이성 고형암을 앓는 소아 환자에게 사용할 수 있다.
이번 가속 승인으로 레테브모는 RET 유전자 변이를 동반한 12세 미만의 소아환자들을 위한 최초의 표적치료제가 됐다. 레테브모는 지난 2020년 12세 이상의 소아·성인 갑상선암과 성인 고형암 치료제로 FDA로부터 가속승인을 취득했는데, 이번 승인으로 레테브모를 사용할 수 있는 연령층이 확대된 것이다.
이번 승인은 ‘LIBRETTO-121’ 임상시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 2~20세 환자를 포함한 참가자들에게 레테브모 92mg/m²를 1일 2회 경구 복용토록 한 결과, 환자들의 총 반응률(ORR)은 48%였다. 또 RET 유전자 변이 갑상선 수질암과 RET 유전자 융합 양성 갑상선암을 앓는 소아·젊은층 성인 환자에게서 지속적인 반응이 나타났다.
참가자들의 25% 이상에서 가장 높은 빈도로 나타난 부작용에는 ▲근골격계 통증 ▲설사 ▲두통 ▲구역 ▲구토 ▲코로나 바이러스 감염 ▲복통 ▲피로 ▲발열 ▲출혈이 있다. 또 5% 이상에서 칼슘, 헤모글로빈, 호중구 수치의 감소가 빈도 높게 나타났다.
한편 레테브모의 소아환자 적응증 추가 신청은 이전에 FDA의 패스트트랙과 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 또 부족한 추가 임상 데이터를 확보할 경우 향후 정식 승인을 받을 수 있을 전망이다.
이번에 FDA가 가속승인을 결정한 ‘레테브모’의 소아 적응증은 크게 3가지다. 레테브모는 각각 ▲RET 유전자 변이를 동반하고, 전신치료를 필요로 하는 진행성 또는 전이성 갑상선 수질암 ▲RET 유전자 융합을 동반하고, 전신치료를 필요로 하면서 방사성 요오드 불응성을 나타낸 진행성 또는 전이성 갑상선암 ▲RET 유전자 융합을 동반하고, 전신치료 진행 도중 또는 이후 종양이 악화했거나 만족스러운 대체 치료 선택지가 없는 국소진행성 또는 전이성 고형암을 앓는 소아 환자에게 사용할 수 있다.
이번 가속 승인으로 레테브모는 RET 유전자 변이를 동반한 12세 미만의 소아환자들을 위한 최초의 표적치료제가 됐다. 레테브모는 지난 2020년 12세 이상의 소아·성인 갑상선암과 성인 고형암 치료제로 FDA로부터 가속승인을 취득했는데, 이번 승인으로 레테브모를 사용할 수 있는 연령층이 확대된 것이다.
이번 승인은 ‘LIBRETTO-121’ 임상시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 2~20세 환자를 포함한 참가자들에게 레테브모 92mg/m²를 1일 2회 경구 복용토록 한 결과, 환자들의 총 반응률(ORR)은 48%였다. 또 RET 유전자 변이 갑상선 수질암과 RET 유전자 융합 양성 갑상선암을 앓는 소아·젊은층 성인 환자에게서 지속적인 반응이 나타났다.
참가자들의 25% 이상에서 가장 높은 빈도로 나타난 부작용에는 ▲근골격계 통증 ▲설사 ▲두통 ▲구역 ▲구토 ▲코로나 바이러스 감염 ▲복통 ▲피로 ▲발열 ▲출혈이 있다. 또 5% 이상에서 칼슘, 헤모글로빈, 호중구 수치의 감소가 빈도 높게 나타났다.
한편 레테브모의 소아환자 적응증 추가 신청은 이전에 FDA의 패스트트랙과 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 또 부족한 추가 임상 데이터를 확보할 경우 향후 정식 승인을 받을 수 있을 전망이다.
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