美 FDA, 갑상선암‧고형암 치료제 ‘레테브모’ 2~12세 소아에게도 허가

미국 식품의약국(FDA)은 일라이 릴리의 경구용 항암제 ‘레테브모’(성분명 셀퍼카티닙)의 2세 이상 소아환자 적응증 추가를 가속 승인했다고 29일 밝혔다.

이번에 FDA가 가속승인을 결정한 ‘레테브모’의 소아 적응증은 크게 3가지다. 레테브모는 각각 ▲RET 유전자 변이를 동반하고, 전신치료를 필요로 하는 진행성 또는 전이성 갑상선 수질암 ▲RET 유전자 융합을 동반하고, 전신치료를 필요로 하면서 방사성 요오드 불응성을 나타낸 진행성 또는 전이성 갑상선암 ▲RET 유전자 융합을 동반하고, 전신치료 진행 도중 또는 이후 종양이 악화했거나 만족스러운 대체 치료 선택지가 없는 국소진행성 또는 전이성 고형암을 앓는 소아 환자에게 사용할 수 있다. 

이번 가속 승인으로 레테브모는 RET 유전자 변이를 동반한 12세 미만의 소아환자들을 위한 최초의 표적치료제가 됐다. 레테브모는 지난 2020년 12세 이상의 소아·성인 갑상선암과 성인 고형암 치료제로 FDA로부터 가속승인을 취득했는데, 이번 승인으로 레테브모를 사용할 수 있는 연령층이 확대된 것이다.

이번 승인은 ‘LIBRETTO-121’ 임상시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 2~20세 환자를 포함한 참가자들에게 레테브모 92mg/m²를 1일 2회 경구 복용토록 한 결과, 환자들의 총 반응률(ORR)은 48%였다. 또 RET 유전자 변이 갑상선 수질암과 RET 유전자 융합 양성 갑상선암을 앓는 소아·젊은층 성인 환자에게서 지속적인 반응이 나타났다.

참가자들의 25% 이상에서 가장 높은 빈도로 나타난 부작용에는 ▲근골격계 통증 ▲설사 ▲두통 ▲구역 ▲구토 ▲코로나 바이러스 감염 ▲복통 ▲피로 ▲발열 ▲출혈이 있다. 또 5% 이상에서 칼슘, 헤모글로빈, 호중구 수치의 감소가 빈도 높게 나타났다.

한편 레테브모의 소아환자 적응증 추가 신청은 이전에 FDA의 패스트트랙과 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 또 부족한 추가 임상 데이터를 확보할 경우 향후 정식 승인을 받을 수 있을 전망이다.