미국 식품의약국(FDA)은 희귀질환 치료제인 솔리리스의 바이오시밀러 제품인 암젠의 ‘비켐브’(성분명 에쿨리주맙–aeeb)를 승인했다고 28일 밝혔다.
비켐브는 솔리리스와 교차처방이 가능한 최초의 바이오시밀러 제형이다. 이번 승인은 FDA의 53번째 바이오시밀러 제형 승인이다. 이번 승인으로 비켐브는 솔리리스의 허가된 적응증인 ▲발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자들의 용혈 감소 용도와 ▲이형성 용혈성 요독증후군(aHUS) 환자들의 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증을 억제하는 용도로 사용될 수 있게 됐다.
비켐브는 보체 C5 단백질에 결합해 신체 면역 체계의 일부인 보체 시스템의 활성화를 억제하는 단일클론 항체다. 이 같은 결합을 통해 발색성 야간 혈색소뇨증 환자들과 이형성 용혈성 요독증후군 환자들의 환자의 혈류 내 적혈구 파괴를 예방한다.
미국에서는 환자 수가 20만명 미만일 때 희귀질환으로 인식하는데, 발작성 야간 혈색소뇨증과 이형성 용혈성 요독증후군 모두 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환이다. 두 질환 모두 적혈구의 파괴와 관련 있으며, 이 중 발작성 야간 혈색소뇨증은 ▲빈혈(낮은 적혈구 수치) ▲혈전 ▲범혈구 감소증(낮은 적혈구, 백혈구 및 혈소판 수치) ▲짙은색 소변 등의 증상이 나타난다. 또 이형성 용혈성 요독증후군은 ▲빈혈 ▲혈소판 감소증 ▲신부전 등의 증상을 동반한다. 두 질환 모두 치사율이 높음에도 치료제 선택지가 부족했으나, 이번 바이오시밀러 제형 승인으로 환자들의 치료 선택지가 추가됐다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 생물의약품‧바이오시밀러 관리국 사라 임 국장은 “다수의 희귀질환들이 생명을 위협하고 있지만, 이 중 상당수에서 치료제가 부재하다”며 “FDA는 현재 치료 선택지의 폭이 제한적인 희귀질환을 앓고 있는 환자들을 지원하기 위해 안전하고 효과적인 바이오시밀러의 개발이 촉진될 수 있도록 돕고 있다”고 말했다.
한편 비켐브는 솔리리스와 임상에서 유의미한 차이가 나타나지 않았다. 다만 솔리리스와 마찬가지로 유통 시 에쿨리주맙 제제들이 수막구균성 감염증 위험성을 증가시킬 수 있음을 주의하라는 내용의 박스형 경고문이 삽입돼야 한다. 이에 따라 환자들은 비켐브 사용 전 반드시 수막구균 백신 접종을 마쳐야 하며, 수막구균성 감염증의 초기 증상을 모니터링해야 한다.
비켐브는 솔리리스와 교차처방이 가능한 최초의 바이오시밀러 제형이다. 이번 승인은 FDA의 53번째 바이오시밀러 제형 승인이다. 이번 승인으로 비켐브는 솔리리스의 허가된 적응증인 ▲발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자들의 용혈 감소 용도와 ▲이형성 용혈성 요독증후군(aHUS) 환자들의 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증을 억제하는 용도로 사용될 수 있게 됐다.
비켐브는 보체 C5 단백질에 결합해 신체 면역 체계의 일부인 보체 시스템의 활성화를 억제하는 단일클론 항체다. 이 같은 결합을 통해 발색성 야간 혈색소뇨증 환자들과 이형성 용혈성 요독증후군 환자들의 환자의 혈류 내 적혈구 파괴를 예방한다.
미국에서는 환자 수가 20만명 미만일 때 희귀질환으로 인식하는데, 발작성 야간 혈색소뇨증과 이형성 용혈성 요독증후군 모두 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환이다. 두 질환 모두 적혈구의 파괴와 관련 있으며, 이 중 발작성 야간 혈색소뇨증은 ▲빈혈(낮은 적혈구 수치) ▲혈전 ▲범혈구 감소증(낮은 적혈구, 백혈구 및 혈소판 수치) ▲짙은색 소변 등의 증상이 나타난다. 또 이형성 용혈성 요독증후군은 ▲빈혈 ▲혈소판 감소증 ▲신부전 등의 증상을 동반한다. 두 질환 모두 치사율이 높음에도 치료제 선택지가 부족했으나, 이번 바이오시밀러 제형 승인으로 환자들의 치료 선택지가 추가됐다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 생물의약품‧바이오시밀러 관리국 사라 임 국장은 “다수의 희귀질환들이 생명을 위협하고 있지만, 이 중 상당수에서 치료제가 부재하다”며 “FDA는 현재 치료 선택지의 폭이 제한적인 희귀질환을 앓고 있는 환자들을 지원하기 위해 안전하고 효과적인 바이오시밀러의 개발이 촉진될 수 있도록 돕고 있다”고 말했다.
한편 비켐브는 솔리리스와 임상에서 유의미한 차이가 나타나지 않았다. 다만 솔리리스와 마찬가지로 유통 시 에쿨리주맙 제제들이 수막구균성 감염증 위험성을 증가시킬 수 있음을 주의하라는 내용의 박스형 경고문이 삽입돼야 한다. 이에 따라 환자들은 비켐브 사용 전 반드시 수막구균 백신 접종을 마쳐야 하며, 수막구균성 감염증의 초기 증상을 모니터링해야 한다.
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