식품의약품안전처가 사노피-아벤티스코리아의 A형 혈우병 치료제 ‘알투비오(성분명 에파네스옥토코그알파)’를 희귀의약품으로 최근 지정했다.
알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 하는 A형 혈우병 장기 지속형 치료제(HSF, High Sustained Factor)다. 이는 응고인자 기반 치료제 중 효과 지속시간이 가장 긴 약물이다. 현재 사노피는 알투비오의 국내 시판승인 신청을 준비 중이다.
A형 혈우병은 혈액응고인자 8인자 결핍에 의해 발생하는 질환으로, 남성에게서 많이 발생한다. 발생 빈도는 출생 남아 기준 약 4000~1만 명당 1명이다. 우리나라에서는 A형 혈우병이 B형 혈우병(9인자 결핍)보다 6배 정도 많이 발생한다. A형 혈우병 환자는 외상, 치아 발치, 외과적 수술 이후에 출혈이 멈추지 않는 증상을 겪을 수 있다.
이번 희귀의약품 지정은 글로벌 임상 3상 ‘XTEND-1’ 시험 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 결과, 알투비오를 투여한 환자들은 기존 혈액응고인자 8인자 제제로 예방요법을 시행한 환자들에 비해 연간 출혈률(ABR, Annualized Bleeding Rates)이 77% 감소했다. 또한 알투비오의 내약성은 우수했으며, 투여군에서 항체 발생은 없었다. 가장 흔한 이상 반응은 ▲두통 ▲관절통 ▲낙상 ▲허리 통증이었다.
한편 알투비오는 2022년 5월 혈액응고인자 8인자 제제 중 최초로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제로 지정됐다. 2023년 2월에는 성인·소아 A형 혈우병 환자의 출혈 조절·예방, 수술 전후 관리를 위한 필요 시 보충요법과 일상적 예방요법으로 FDA 승인을 받았다.
알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 하는 A형 혈우병 장기 지속형 치료제(HSF, High Sustained Factor)다. 이는 응고인자 기반 치료제 중 효과 지속시간이 가장 긴 약물이다. 현재 사노피는 알투비오의 국내 시판승인 신청을 준비 중이다.
A형 혈우병은 혈액응고인자 8인자 결핍에 의해 발생하는 질환으로, 남성에게서 많이 발생한다. 발생 빈도는 출생 남아 기준 약 4000~1만 명당 1명이다. 우리나라에서는 A형 혈우병이 B형 혈우병(9인자 결핍)보다 6배 정도 많이 발생한다. A형 혈우병 환자는 외상, 치아 발치, 외과적 수술 이후에 출혈이 멈추지 않는 증상을 겪을 수 있다.
이번 희귀의약품 지정은 글로벌 임상 3상 ‘XTEND-1’ 시험 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 결과, 알투비오를 투여한 환자들은 기존 혈액응고인자 8인자 제제로 예방요법을 시행한 환자들에 비해 연간 출혈률(ABR, Annualized Bleeding Rates)이 77% 감소했다. 또한 알투비오의 내약성은 우수했으며, 투여군에서 항체 발생은 없었다. 가장 흔한 이상 반응은 ▲두통 ▲관절통 ▲낙상 ▲허리 통증이었다.
한편 알투비오는 2022년 5월 혈액응고인자 8인자 제제 중 최초로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제로 지정됐다. 2023년 2월에는 성인·소아 A형 혈우병 환자의 출혈 조절·예방, 수술 전후 관리를 위한 필요 시 보충요법과 일상적 예방요법으로 FDA 승인을 받았다.
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