6.5¾ï¿¡¼­ 800¸¸¿øÀ¸·Î¡¦ 'À¯Àü¼º ¸Á¸·º¯¼º' ±¹³» ù °Çº¸Àû¿ë ¼ö¼ú ¼º°ø

ÀÔ·Â 2024.05.02 15:49
ȯÀÚ »çÁø
»ï¼º¼­¿ïº´¿øÀº 2ÀÏ À¯Àü¼º ¸Á¸· º¯¼º À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °Ç°­º¸Çè Àû¿ë °áÁ¤ ÀÌÈÄ ±¹³»¿¡¼­ óÀ½À¸·Î ȯÀÚ Ä¡·á¿¡ ¼º°øÇß´Ù°í ¹àÇû´Ù. »çÁøÀº ±è»óÁø ±³¼ö°¡ ù Àû¿ë´ë»ó ȯÀÚÀÇ »óŸ¦ »ìÇÇ´Â ¸ð½ÀÀÌ´Ù./»çÁø=»ï¼º¼­¿ïº´¿ø
»ï¼º¼­¿ïº´¿øÀº ¿ÃÇØ 2¿ù ³ë¹ÙƼ½º ¡®·°½ºÅͳª(Luxturna)¡¯ÀÇ ±Þ¿©È­ °áÁ¤ ÀÌÈÄ Ã¹ ȯÀÚ ¼ö¼ú¿¡ ¼º°øÇß´Ù°í 2ÀÏ ¹àÇû´Ù.

·°½ºÅͳª´Â ¡®·¹¹ö¼±ÃµÈæ¾Ï½Ã(Leber¡¯s Congenital Amaurosis)¡¯¿Í ¡®¸Á¸·»ö¼Òº¯¼º(retinitis pigmentosa)¡¯À» À¯¹ßÇÏ´Â RPE65 À¯ÀüÀÚ º¯ÀÌ°¡ Àִ ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÏ´Â À¯Àü¼º¸Á¸·º¯¼º Ä¡·áÁ¦·Î, Áö³­ 2017³â ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)¿¡¼­ ½ÂÀι޾ҴÙ. RPE65 À¯ÀüÀÚ´Â ¸Á¸·¿¡¼­ ½Ã°¢È¸·ÎÀÇ Áß¿äÇÑ È¿¼Ò¸¦ ¸¸µå´Â À¯ÀüÀÚ·Î, ÀÌ À¯ÀüÀÚ¿¡ º¯ÀÌ°¡ »ý±â¸é ºûÀÌ Àü±âÀû ½ÅÈ£·Î ¹Ù²î¾î ½Ã½Å°æÀ¸·Î Àü´ÞµÇ±â ¾î·Æ´Ù. ½ÉÇÑ ¾ß¸ÍÁõ°ú ½Ã·Â ÀúÇÏ, ½Ã¾ß ÇùÂø Áõ»óÀÌ ³ªÅ¸³ª°í Á¡Â÷ ½Ç¸í¿¡ À̸£°Ô µÈ´Ù. ºûÀ» ÀüÇô °¨ÁöÇÏÁö ¸øÇϰųª ¹àÀº °÷¿¡¼­µµ įįÇÑ ¾îµÒ ¼Ó¿¡ µîºÒ Çϳª ÄÒ ¼öÁØÀÇ ºû¸¸ °¨ÁöÇÏ´Â °æ¿ì°¡ ¸¹´Ù. ¿Ü±¹¿¡¼­´Â ¾à 10¸¸¸í Áß 2~3¸í²Ã·Î ¹ß»ýÇÑ´Ù°í ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù. ±¹³»¿¡´Â RPE65 À¯ÀüÀÚ º¯ÀÌ¿¡ ÀÇÇÑ À¯Àü¼º ¸Á¸·º¯¼º ȯÀÚ°¡ ±ØÈ÷ µå¹® °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù.

2021³â 7¿ù ±¹³»¿¡¼­ óÀ½À¸·Î ·°½ºÅͳª ¼ö¼ú¿¡ ¼º°øÇÑ »ï¼º¼­¿ïº´¿ø ±è»óÁø ±³¼öÆÀÀº ¾à 3³â ¸¸¿¡ ±Þ¿©È­ ÀÌÈÄ Ã³À½ ½ÃÇàÇÏ´Â ¼ö¼úµµ ÁýµµÇß´Ù. ¿ÃÇØ 2¿ù ½ÉÆò¿ø¿¡¼­ ½ÂÀιÞÀº »ï¼º¼­¿ïº´¿ø ȯÀÚ 2¸íÀº °¢°¢ 3¿ù°ú 4¿ù¿¡ ¼º°øÀûÀ¸·Î ¼ö¼úÀ» ¸¶ÃÆ´Ù.

·°½ºÅͳª´Â ÀÎü¿¡ °¨¿°º´À» ÀÏÀ¸Å°Áö ¾Ê´Â ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ RPE65 Á¤»ó À¯ÀüÀÚ¸¦ »ðÀÔÇÑ µÚ ȯÀÚ ¸Á¸·¿¡ Åõ¿©ÇÏ¿© º¯ÀÌ À¯ÀüÀÚ ´ë½Å Á¤»ó À¯ÀüÀÚ°¡ ÀÛµ¿ÇÏ°Ô ÇÏ´Â ¿ªÇÒÀ» ÇÑ´Ù.

¹Ì±¹ ÀÓ»ó ½ÃÇè °á°ú¸¦ º¸¸é Ä¡·á ÈÄ Á¤»ó ¼öÁØÀÇ ½Ã·ÂÀ» ȸº¹ÇÒ ¼ö´Â ¾ø¾îµµ ¿µ±¸ÀûÀÎ ½Ã·Â»ó½ÇÀ» ¸·°í, ½º½º·Î ÀÏ»ó»ýÈ°ÀÌ °¡´ÉÇϵµ·Ï ºû °¨Áö ´É·ÂÀ» ³ô¿©ÁÖ´Â µî ½Ã±â´É ȸº¹ È¿°ú°¡ ÀÖ´Ù. ¿ÃÇØ 3¿ù ù ¼ö¼úÀ» ÁøÇàÇÑ È¯ÀÚµµ 4¿ù ¼ö¼ú ÈÄ °æ°ú È®ÀÎ ½Ã ºû °¨¼ö¼º°ú ¾ß°£½Ã±â´ÉÀÌ °³¼±µÆ´Ù.

±¹³»¿¡¼­ ·°½ºÅͳª °¡°ÝÀº ¾ç¾È¿¡ ¾à 6¾ï 5õ¸¸¿øÀ¸·Î ¹Ì±¹, ÀϺ»º¸´Ù »ó´çÈ÷ Àú·ÅÇÏ°Ô Ã¥Á¤µÆ´Ù. ±Þ¿© Àû¿ë ½Ã ȯÀÚº»Àκδã±ÝÀº ȯÀÚº»Àκδã»óÇÑÁ¦ Àû¿ëÀ» ÅëÇØ ¼Òµæ¿¡ µû¶ó ȯÀÚ ´ç ÃÖ´ë 800¿©¸¸¿ø ÀÌ´Ù. ¼ö¼ú ÈÄ ÀÔ¿ø ±â°£µµ ª¾Æ ¼ö¼ú ÈÄ ´ÙÀ½ ³¯ Åð¿øµµ °¡´ÉÇÏ´Ù. ´Ü ¾ç¾È ¸ðµÎ ¼ö¼ú ½Ã 1ÁÖÀÏ Á¤µµ °£°ÝÀ» µÎ°í ¼ö¼úÀ» ÁøÇàÇÑ´Ù.

ÇÑÆí, À̹ø ¼ö¼úÀ» ÁøÇàÇÑ »ï¼º¼­¿ïº´¿ø Èñ±ÍÁúȯ¼¾ÅÍ´Â ¿ÃÇØ 1¿ù ¡®¼­¿ï±Ç¿ª Èñ±ÍÁúȯ Àü¹®±â°ü¡¯À¸·Î ÁöÁ¤µÆ´Ù. Èñ±ÍÁúȯ Àü¹®±â°üÀº Èñ±ÍÁúȯÀÚ¿¡ ´ëÇÑ Áø·á ¹× ¿¬±¸, Èñ±ÍÁúȯ µî·ÏÅë°è »ç¾÷ µî ¾÷¹«¸¦ ¼öÇàÇÏ´Â ÀÇ·á±â°üÀ» ¸»ÇÑ´Ù. ±¹°¡¿¡¼­ ÁöÁ¤ÇÑ Èñ±ÍÁúȯ Àü¹®±â°üÀÌ ÁøÇàÇÏ´Â ¼¼ºÎ »ç¾÷¿¡´Â Èñ±ÍÁúȯ ÀÓ»óÄÚȣƮ ±¸¼ºµµ Æ÷ÇԵȴÙ. ÀÓ»óÄÚȣƮ¸¦ ¹ÙÅÁÀ¸·Î ½Å¾à ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» Àû±Ø À¯Ä¡ÇÏ¿© ȯÀÚ¿¡°Ô Ä¡·á ±âȸ¸¦ Á¦°øÇÑ´Ù. À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» À§ÇÑ È¯ÀÚ Áúȯ¸ðµ¨ÀÌ ±¸ÃàµÇ¸é ÇØ´ç ¿¬±¸¿Í ¿¬µ¿ÇÏ¿© Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡ ±â¿©ÇÑ´Ù. Èñ±ÍÁúȯ°ú ¿¬°üµÈ ±¹Ã¥»ç¾÷µµ Á¦¾ÈÇÏ°í ¼öÇàÇÑ´Ù. Èñ±ÍÁúȯ¿¡ ´ëÇÑ ±¹°¡°ü¸® ¹× ¿¬±¸°³¹ß¿¡ ´ëÇÑ Á¤Ã¥ ¸¶·Ã¿¡ Âü¿©ÇÏ°í, Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÑ´Ù.

»ï¼º¼­¿ïº´¿øÀº ¼¼Æ÷¡¤À¯ÀüÀÚÄ¡·á¿¬±¸¼Ò¿Í Èñ±ÍÁúȯ¼¾ÅÍ°¡ ÇÔ²² º¸°Çº¹ÁöºÎ ¿¬±¸Á߽ɺ´¿ø À°¼º R&D »ç¾÷ÀÎ 'Èñ±Í¡¤³­Ä¡ Áúȯ ÷´Ü À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» À§ÇÑ °³¹æÇü G-CROWN Ç÷§Æû ±¸Ãà' ±¹Ã¥°úÁ¦¸¦ 2022³â 7¿ùºÎÅÍ 2030³â±îÁö ¼öÇàÇÑ´Ù. G-CROWNÇ÷§ÆûÀº º´¿øÀ» Áß½ÉÀ¸·Î ÇÑ ±¹³» ÃÖÃÊ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ¿¬±¸°³¹ß Ç÷§ÆûÀÌ´Ù. ¹Ì±¹ Á¤ºÎ ÁÖµµ ¾Æ·¡ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ß ÄÁ¼Ò½Ã¾ö(Bespoke Gene Therapy Consortium) ¸ðµ¨À» º¥Ä¡¸¶Å·ÇØ, À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» À§ÇØ Á¤ºÎ¿Í ¹Î°£ÀÌ 50:50À¸·Î Âü¿©ÇÏ¿© »ê¡¤ÇС¤¿¬¡¤º´¡¤°ü »ýÅ°踦 ±¸ÃàÇÑ Çѱ¹Çü ºñ½ºÆ÷Å©(Bespoke: ¸ÂÃã »ý»ê) ¸ðµ¨ÀÌ´Ù.

»ï¼º¼­¿ïº´¿øÀº G-CROWN Ç÷§Æû ³» ÃÑ 6°³ °úÁ¦ Áß 4°³ °úÁ¦¸¦ ¼öÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù. Èñ±Í¡¤³­Ä¡ Áúȯ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ßºÎÅÍ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ´ë·® »ý»ê ½Ã½ºÅÛ ±¸Ãà, ¾ÈÁ¤¼º/À¯È¿¼º Æò°¡ ¹× »ç¾÷È­ ¼º°ú âÃâ±îÁö À¯ÀüÀÚÄ¡·á¿¡ ´ëÇÑ Àü¹ÝÀûÀÎ ¿¬±¸¸¦ ¼öÇàÇÑ´Ù.
ÇöÀç ÁøÇàÇÏ´Â À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ¿¬±¸¿¡´Â ·¹¹ö¼±ÃµÈæ¾Ï½Ã¿Í °°Àº À¯Àü¼º ¸Á¸·º¯¼ºÁúȯ ¿Ü¿¡µµ ½Å°æ À¯Àü Áúȯ, ¼±Ãµ´ë»çÁúȯ, ÇǺνŰæÁõÈıº, T¸²ÇÁ±¸¼º ¹éÇ÷º´, TKI ºÒÀÀ¼º ³úÀüÀ̾Ï, ½Å»ý¾Æ ³ú½Ç³» ÃâÇ÷, ¹Ì¼÷¾Æ ±â°üÁöÆóÇü¼º ÀÌ»ó µî ´Ù¾çÇÑ Áúȯ °ü·Ã ¿¬±¸°¡ È°¹ßÈ÷ ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Ù.

À̹ø ¼ö¼úÀ» ÁýµµÇÑ »ï¼º¼­¿ïº´¿ø ±è»óÁø ±³¼ö´Â ¡°3³â Àü µµÀüÇß´ø ·¹¹ö¼±ÃµÈæ¾Ï½Ã ȯÀÚ ¼ö¼úÀÌ Ã¹ ½Ãµµ¿¡ ±×Ä¡Áö ¾Ê°í ¾àÁ¦ ±Þ¿©È­¸¦ ÅëÇØ À̾ ¼ö ÀÖ°Ô µÇ¾î ±â»Ú´Ù¡±¸é¼­ ¡°Ä¡·áÁ¦°¡ ¸¸µé¾îÁø ÈÄ¿¡µµ ºñ¿ë ¹®Á¦·Î ½ÇÁ¦ Ä¡·á·Î À̾îÁö±â ¾î·Á¿î °æ¿ìµµ ¸¹Àºµ¥ À̹ø ·°½ºÅͳª ±Þ¿©È­¸¦ ÅëÇØ ¸¹Àº ȯÀںеéÀÌ ÇýÅÃÀ» ¹ÞÀ» ¼ö Àֱ⸦ ±â´ëÇÑ´Ù¡±°í Çß´Ù. ÀÌ¾î ¡°À¯Àü¼º¸Á¸·º¯¼ºÀÇ 100°³°¡ ³Ñ´Â ¿øÀÎ À¯ÀüÀÚ Áß ÇöÀç±îÁö ´Ü ÇÑ °³ÀÇ À¯ÀüÀÚ¿¡ ´ëÇÑ Ä¡·áÁ¦¸¸ »ó¿ëÈ­µÇ¾î ÀÖ¾î, ÇâÈÄ »õ·Î¿î Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» ´õ¿í È°¼ºÈ­½Ãų ÇÊ¿ä°¡ ÀÖ´Ù¡±°í Çß´Ù.

»ï¼º¼­¿ïº´¿ø Èñ±ÍÁúȯ¼¾ÅÍ¡¤À¯ÀüÀÚÄ¡·á¿¬±¸¼¾ÅÍ ÀÌÁöÈÆ ¼¾ÅÍÀå(¼Ò¾Æû¼Ò³â°ú ±³¼ö)Àº ¡°À̹ø ¼ö¼ú ¼º°ú´Â Èñ±Í³­Ä¡Áúȯ ȯÀÚ µî·ÏºÎÅÍ ¼ö¼úºñ ±Þ¿©È­¿Í °°Àº ±¹°¡Á¤Ã¥ ±¸¼º±îÁö ¸¶·ÃµÇ¾î Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ ÁÖ¿ä º»º¸±â°¡ µÆ´Ù¡±¸é¼­ ¡°¸¹Àº Èñ±Í³­Ä¡Áúȯ ȯÀÚµéÀÌ ÀÌ¿Í °°Àº Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖµµ·Ï »ï¼º¼­¿ïº´¿ø Èñ±ÍÁúȯ¼¾ÅÍ´Â Èñ±ÍÁúȯ Áø´Ü ¹× Ä¡·áÁ¦ ¿¬±¸¸¦ Áö¼ÓÀûÀ¸·Î ÀÌ¾î ³ª°¡°Ú´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù.

ȯÀÚ »çÁø
¼ö¼ú ÈÄ °Ë»ç Àå¸é./»çÁø=»ï¼º¼­¿ïº´¿ø
ÀÌ ±â»ç¿Í °ü·Ã±â»ç