화이자, B형 혈우병 유전자 치료제 ‘베크베즈’ FDA 신약 승인

미국 식품의약국(FDA)이 화이자의 B형 혈우병 유전자 치료제 신약 '베크베즈(성분명 피다나코진 엘라파보벡)'를 승인했다.

화이자는 FDA가 제9 응고인자(FIX) 예방요법을 받고 있거나, 과거에 치명적인 출혈이 나타났거나, 중증 자연출혈 발작이 반복적으로 나타났고, 아데노 연관 바이러스 혈청형 Rh74var(AAVRh74var) 캡시드 중화항체를 보유하고 있지 않은 중등도~중증에 이르는 성인 B형 혈우병 환자 치료제로 승인했다고 최근 밝혔다. 화이자는 베크베즈를 이번 분기 내에 출시할 예정이다.

베크베즈는 B형 혈우병 환자가 제9인자를 스스로 생산할 수 있도록 하는 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제로, 화이자의 첫 FDA 승인을 받은 유전자 치료제다. 일회성 치료제라는 점에서 일주일 또는 한 달에 수차례 제9인자를 정맥 주사해야 하는 기존 치료법보다 편리하다. 베크베즈는 지난 1월에 캐나다에서 먼저 승인됐으며, 현재 유럽의약품청(EMA)도 승인 심사 중이다. 승인 근거가 된 3상 임상시험(BENEGENE-2)을 보면, 베크베즈 치료를 받은 환자의 60%는 출혈이 없어졌지만, 제9인자 예방요법을 받은 환자 중 출혈이 없어진 비율은 29%였다.

B형 혈우병은 제 9혈액응고인자가 결핍돼 나타나는 선천성 희귀 출혈장애로, 출혈 빈도가 더 높으며 오랜 시간에 걸쳐 나타나는 것이 특징이다. 주로 남성에게서 많이 발생하며, 증상은 성인보다 아동·청소년에게서 더 심하게 나타난다. 세계 혈우병연맹(WFH)에 따르면 전 세계 B형 혈우병 환자 수는 총 3만8000명 이상이다.

펜실베이니아 종합 혈우병‧혈전증 프로그램 애덤 쿠커 이사는 “많은 B형 혈우병 환자들이 제 9혈액응고인자 주입으로 인해 고통받고 있다”며 “관절손상과 이동성 문제로 이어질 수 있는 자연출혈 발작에도 직면하고 있다”고 말했다. 그는 “이번 베크베즈의 승인으로 장기간에 걸친 의료·치료의 부담을 줄여 환자들에게 변화를 가져다줄 수 있을 것”이라고 밝혔다.

한편 베크베즈의 가장 흔한 이상반응은 아미노전이효소 수치 증가다. 이외에도 ▲과민증 ▲아나필락시스 ▲저혈압 ▲오한·발열 ▲두통 ▲메스꺼움·구토 ▲심장 두근거림 등이 나타날 수 있으며, 증상이 나타날 경우 의료 전문가와 상담해야 한다.