GC녹십자, ‘산필리포증후군 치료제’ 美 FDA 임상 계획 신청

GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 시험계획서와 패스트트랙 지정을 신청했다고 23일 밝혔다.

이번 신청으로 GC녹십자는 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다. 미국을 필두로 국내, 일본에서 글로벌 임상시험을 진행할 계획이며, 안전성, 내약성 등을 평가할 예정이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며, 대부분 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 산필리포증후군 A형 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서 발현되지 않는 효소를 뇌실 내 직접 투여하는 효소대체요법 치료제를 개발 중이다. 해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품과 소아희귀의약품으로 지정받았으며, 최근 유럽 EMA 희귀의약품으로도 지정됐다. GC녹십자 관계자는 “산필리포증후군 A형으로 고통 받는 전세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사 간 협업을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 내겠다”고 말했다.

한편, 패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환의 약물 개발을 가속화하기 위해 만든 제도다.