아스트라제네카는 '보이데야(성분명 다니코판)'가 희귀 혈액질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료 추가 요법으로 승인을 받았다고 1일(현지시간) 밝혔다.
미국 식품의약국(FDA)은 보이데야를 PNH 성인 환자의 혈관 외 용혈(EVH) 치료를 위한 표준 PNH 치료제인 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'와 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'의 추가 요법으로 승인했다. 보이데야는 C5 억제제로, PNH 환자 중 다른 약물로 용혈(적혈구의 조기 파괴)이 해결되지 않는 약 10~20%에 해당하는 환자를 위한 최초의 경구용 D인자 억제제다. 울토미리스, 솔리리스와 마찬가지로 선천성 면역체계 일부인 보체계를 표적으로 한다. 보체계는 항체와 대식세포의 기능을 촉진하고 병원체의 세포막을 공격하는 기능을 갖고 있는데, 이때 보이데야는 보체계 대체경로인 D인자를 선택해 차단하도록 설계됐다.
이번 미국 FDA 승인은 임상 3상 시험의 긍정적인 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 3상에서는 혈관 외 용혈을 경험한 PNH 환자를 대상으로 울토미리스 또는 솔리리스를 보이데야와 병용한 추가 요법의 효능을 평가했다. 그 결과, 보이데야를 병용한 추가 요법은 표준요법만 사용했을 때보다 산소를 운반하는 헤모글로빈 수치를 증가시켜 수혈의 필요성을 줄이는 것으로 나타났다. 보이데야를 추가 요법으로 투약했을 때 가장 흔히 나타났던 이상반응은 두통과 관절통, 설사, 메스꺼움이었다.
아스트라제네카 희귀질환 사업부 알렉시온의 마크 두노이어 최고경영자는 "계열 내 최초의 D인자 억제제인 보이데야의 승인은 PNH 치료에서 중요한 진전"이라며 "D인자와 C5에 대한 이중 보체 경로 억제는 일부 환자에게 최적의 치료법이 될 수 있다"고 말했다.
한편, 보이데야는 미국 FDA에서 혁신치료제로, 유럽의약품청(EMA)에서 우선심사 대상 의약품으로 지정된 바 있다. 아스트라제네카는 보이데야를 지난 1월 일본에서 승인받아 이미 판매하고 있고, 유럽에서는 승인 권고를 획득한 상태다. 현재 다른 국가들에서도 승인 심사가 진행 중이다. 시장분석 기관 '제프리스'의 애널리스트 피터 웰포드는 PNH 치료제로 사용될 보이데야의 전 세계 연간 최대 매출을 7억5000만 달러(한화 약 1조137억 원)로 추정했다.
미국 식품의약국(FDA)은 보이데야를 PNH 성인 환자의 혈관 외 용혈(EVH) 치료를 위한 표준 PNH 치료제인 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'와 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'의 추가 요법으로 승인했다. 보이데야는 C5 억제제로, PNH 환자 중 다른 약물로 용혈(적혈구의 조기 파괴)이 해결되지 않는 약 10~20%에 해당하는 환자를 위한 최초의 경구용 D인자 억제제다. 울토미리스, 솔리리스와 마찬가지로 선천성 면역체계 일부인 보체계를 표적으로 한다. 보체계는 항체와 대식세포의 기능을 촉진하고 병원체의 세포막을 공격하는 기능을 갖고 있는데, 이때 보이데야는 보체계 대체경로인 D인자를 선택해 차단하도록 설계됐다.
이번 미국 FDA 승인은 임상 3상 시험의 긍정적인 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 3상에서는 혈관 외 용혈을 경험한 PNH 환자를 대상으로 울토미리스 또는 솔리리스를 보이데야와 병용한 추가 요법의 효능을 평가했다. 그 결과, 보이데야를 병용한 추가 요법은 표준요법만 사용했을 때보다 산소를 운반하는 헤모글로빈 수치를 증가시켜 수혈의 필요성을 줄이는 것으로 나타났다. 보이데야를 추가 요법으로 투약했을 때 가장 흔히 나타났던 이상반응은 두통과 관절통, 설사, 메스꺼움이었다.
아스트라제네카 희귀질환 사업부 알렉시온의 마크 두노이어 최고경영자는 "계열 내 최초의 D인자 억제제인 보이데야의 승인은 PNH 치료에서 중요한 진전"이라며 "D인자와 C5에 대한 이중 보체 경로 억제는 일부 환자에게 최적의 치료법이 될 수 있다"고 말했다.
한편, 보이데야는 미국 FDA에서 혁신치료제로, 유럽의약품청(EMA)에서 우선심사 대상 의약품으로 지정된 바 있다. 아스트라제네카는 보이데야를 지난 1월 일본에서 승인받아 이미 판매하고 있고, 유럽에서는 승인 권고를 획득한 상태다. 현재 다른 국가들에서도 승인 심사가 진행 중이다. 시장분석 기관 '제프리스'의 애널리스트 피터 웰포드는 PNH 치료제로 사용될 보이데야의 전 세계 연간 최대 매출을 7억5000만 달러(한화 약 1조137억 원)로 추정했다.
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