미국 이어 유럽서도 ‘희귀의약품’ 지정, 대웅제약 개발 중인 신약은?

대웅제약이 개발 중인 특발성 폐섬유증 치료제가 미국에 이어 유럽에서도 '희귀의약품'으로 지정됐다. 특발성 폐섬유증은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병을 말한다. 전세계 인구 10만명 당 13명 정도 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적인 질환이다. 이번 희귀의약품 지정으로 신약 개발에 속도를 높일 것으로 전망된다.

대웅제약은 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)’이 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품으로 추가 지정 받았다고 29일 밝혔다. 앞서 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환의 치료제 개발과 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. EMA는 유럽에서 인구 1만명 중 5명 이하로 영향을 주는 질병 중 미충족 의료 수요가 높고 환자들에게 상당한 혜택이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으로 지정하고 있다. 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 ▲임상 시험에 대한 과학적 조언 제공 ▲허가 수수료 감면 ▲의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다.

베르시포로신은 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 신약 후보물질이다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜, 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 방식이다. 다만 콜라겐 부족 시 심혈관 질환 등 각종 질병으로 사망에 이를 수도 있는데 베르시포로신은 환자의 생명 유지에 필요한 범위까지만 콜라겐 생성을 억제해 폐섬유화를 완화한다.

이 후보물질은 앞서 2022년 미국 FDA에서 희귀의약품과 신속심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정됐다. FDA 패스트 트랙으로 지정된 약물은 개발 각 단계마다 임상 설계에 대한 상담과 획득한 자료에 대한 조언 청취 등 허가 승인 과정에서 FDA와 긴밀한 협의가 가능하다.

베르시포로신은 한국 및 호주에서 진행된 다수의 임상 1상에서 총 162명의 건강인 대상자를 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 확인했다. 현재 한국과 미국에서 다국가 임상 2상을 진행 중이다. 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓에 따르면 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 8% 성장률을 보이며, 2030년 75억 달러(약 10조 원)에 이를 것으로 전망하고 있다.

대웅제약 관계자는 "현재 개발하고 있는 베르시포로신의 글로벌 2상 완료 목표 시점은 내년으로, 이후 글로벌 임상 3상을 진행해 2029년 상용화를 목표로 하고 있다”고 말했다.