GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(ODD)’을 받았다고 19일 밝혔다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다.
MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 2020년부터 환자의체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 공동개발 중이다. 오랜 연구 끝에 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는데 성공했으며, 국내 외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.
GC녹십자 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다.
MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 2020년부터 환자의체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 공동개발 중이다. 오랜 연구 끝에 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는데 성공했으며, 국내 외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.
GC녹십자 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.
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