유전자 교정기술 기업인 툴젠은 유전자 교정 치료제(TGT-001)가 미국 식품의약청(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 18일 밝혔다. 이에 따라 연구개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제 등 FDA가 제공하는 혜택을 받을 수 있게 됐다.
툴젠은 해당 유전자 교정 치료제가 유전체의 특정 DNA를 잘라낼 수 있는 교정 기술인 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기술을 통해 유전성 말초 신경 질환 샤르코 마리 투스병(CMT) 1A형의 근본 원인을 교정하는 방식으로 질병을 완치하는 것을 목표로 한다고 설명했다.
CMT는 유전자 돌연변이로 10만명 당 19명에서 발병하는 희소 유전 질환인데, 손과 발의 근육이 점점 위축돼 힘이 약해지고 나중에는 전신 근육도 감퇴한다. 유전성 말초신경질환으로 근 위축, 근력 약화, 감각소실, 보행장애·무반사 등 증상이 나타난다. 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 CMT1A형인데 아직 근본적인 치료법이 없다.
TGT-001은 과발현된 PMP22의 발현을 정상 수준으로 조절하며 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증을 마쳤다고 회사측은 말했다.
툴젠 임상허가제조실장 김소한 상무는 "TGT-001 임상 시험 준비를 위해 글로벌 최고 수준의 의약품 위탁 개발 생산업체와 계약을 준비하고 있고 임상 상세 디자인을 수립 중"이라고 했다.
툴젠은 해당 유전자 교정 치료제가 유전체의 특정 DNA를 잘라낼 수 있는 교정 기술인 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기술을 통해 유전성 말초 신경 질환 샤르코 마리 투스병(CMT) 1A형의 근본 원인을 교정하는 방식으로 질병을 완치하는 것을 목표로 한다고 설명했다.
CMT는 유전자 돌연변이로 10만명 당 19명에서 발병하는 희소 유전 질환인데, 손과 발의 근육이 점점 위축돼 힘이 약해지고 나중에는 전신 근육도 감퇴한다. 유전성 말초신경질환으로 근 위축, 근력 약화, 감각소실, 보행장애·무반사 등 증상이 나타난다. 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 CMT1A형인데 아직 근본적인 치료법이 없다.
TGT-001은 과발현된 PMP22의 발현을 정상 수준으로 조절하며 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증을 마쳤다고 회사측은 말했다.
툴젠 임상허가제조실장 김소한 상무는 "TGT-001 임상 시험 준비를 위해 글로벌 최고 수준의 의약품 위탁 개발 생산업체와 계약을 준비하고 있고 임상 상세 디자인을 수립 중"이라고 했다.
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