미국 식품의약국(FDA)이 노벨상을 받은 유전자 편집 기술을 적용한 유전자 편집 치료제 2종을 잇따라 허가하면서 관심이 높다. 이 기술이 2020년 노벨상을 받은 이후 3년 만에 정식 치료제가 나온 셈인데, 난치병 치료에 대한 기대감에도 불구하고 수십억 대에 달하는 높은 약가는 상용화에 문제가 될 전망이다.
10일(현지시간) 미국 외신 등에 따르면 FDA는 바이오사인 버텍스 파마슈티컬과 크리스퍼 테라퓨틱스가 개발한 겸상적혈구병(낫 모양 적혈구 빈혈증, SCD) 유전자 편집 치료제 '카스게비(Casgevy)'를 정식 승인했다. 크리스퍼 유전자 편집 시스템을 사용하는 전세계 최초의 의약품이다.
또 바이오사 블루버드바이오의 유전자 편집 치료제인 '리프제니아(Lyfgenia)'를 두 번째 치료법으로 허가했다. 2개 치료제 모두 겸상적혈구병 치료제이며, 12세 이상을 대상으로 사용할 수 있다.
미국 국립보건원재단에 따르면 겸상적혈구병이 희귀 유전병은 아니지만, 이번 유전자 편집 치료제 승인을 통해 더 많은 환자에게 적용이 가능할 것으로 기대하고 있다. 문제는 가격이다. 회사는 카스게비에 220만 달러(약 29억원), 리프제니아에는 310만 달러(약 41억원)를 책정할 것으로 알려졌다. 이 때문에 치료제의 적용 범위나 환자 접근성 등의 의문이 제기되고 있는 상황이다.
전세계 가장 비싼 의약품은 CSL베링의 혈우병 B치료제 '헴제닉스'(Hemgenix)로 최대 350만 달러(약 46억원)의 비용이 든다. 미국에서는 이번에 허가받은 카스게비와 리프제니아의 경우, 135만~205만 달러 정도가 비용 효율성 기준을 충족하는 수준으로 예측하고 있다.
겸상적혈구병은 혈액 안에 있는 적혈구가 초승달 모양으로 접혀 혈관에 모일 가능성을 높이는 질환이다. 근육에 산소가 부족하게 만들고, 환자들은 수혈을 받지만 뇌졸중 등 다양한 위험과 통증 등을 경험하게 된다. 이로 인해 환자는 빈혈, 황달, 감염, 담석 및 장기 손상 등 여러 합병증이 나타날 가능성이 높다.
발표 데이터에 따르면 카스게비 치료를 받은 겸상적혈구병 환자는 16명 중에 15명(94%)이 최소 12개월 연속 쇠약해지는 통증을 경험하지 않은 것으로 집계됐다. 회사는 이 경과가 평생 지속될 것으로 예상한다고 설명했다.
다만 안전성 확보를 위해서는 장기간 시간이 필요하다는 견해도 나온다. 이번 허가가 치료에 중요한 이정표가 되겠지만 여전히 어려운 치료법이라는 것이다. 특정 치료법이 안전하고, 완치됐다고 판정하기 위해서는 장기간의 관찰이 필요할 것이라는 점에는 대다수 동의하고 있다고 전했다.
10일(현지시간) 미국 외신 등에 따르면 FDA는 바이오사인 버텍스 파마슈티컬과 크리스퍼 테라퓨틱스가 개발한 겸상적혈구병(낫 모양 적혈구 빈혈증, SCD) 유전자 편집 치료제 '카스게비(Casgevy)'를 정식 승인했다. 크리스퍼 유전자 편집 시스템을 사용하는 전세계 최초의 의약품이다.
또 바이오사 블루버드바이오의 유전자 편집 치료제인 '리프제니아(Lyfgenia)'를 두 번째 치료법으로 허가했다. 2개 치료제 모두 겸상적혈구병 치료제이며, 12세 이상을 대상으로 사용할 수 있다.
미국 국립보건원재단에 따르면 겸상적혈구병이 희귀 유전병은 아니지만, 이번 유전자 편집 치료제 승인을 통해 더 많은 환자에게 적용이 가능할 것으로 기대하고 있다. 문제는 가격이다. 회사는 카스게비에 220만 달러(약 29억원), 리프제니아에는 310만 달러(약 41억원)를 책정할 것으로 알려졌다. 이 때문에 치료제의 적용 범위나 환자 접근성 등의 의문이 제기되고 있는 상황이다.
전세계 가장 비싼 의약품은 CSL베링의 혈우병 B치료제 '헴제닉스'(Hemgenix)로 최대 350만 달러(약 46억원)의 비용이 든다. 미국에서는 이번에 허가받은 카스게비와 리프제니아의 경우, 135만~205만 달러 정도가 비용 효율성 기준을 충족하는 수준으로 예측하고 있다.
겸상적혈구병은 혈액 안에 있는 적혈구가 초승달 모양으로 접혀 혈관에 모일 가능성을 높이는 질환이다. 근육에 산소가 부족하게 만들고, 환자들은 수혈을 받지만 뇌졸중 등 다양한 위험과 통증 등을 경험하게 된다. 이로 인해 환자는 빈혈, 황달, 감염, 담석 및 장기 손상 등 여러 합병증이 나타날 가능성이 높다.
발표 데이터에 따르면 카스게비 치료를 받은 겸상적혈구병 환자는 16명 중에 15명(94%)이 최소 12개월 연속 쇠약해지는 통증을 경험하지 않은 것으로 집계됐다. 회사는 이 경과가 평생 지속될 것으로 예상한다고 설명했다.
다만 안전성 확보를 위해서는 장기간 시간이 필요하다는 견해도 나온다. 이번 허가가 치료에 중요한 이정표가 되겠지만 여전히 어려운 치료법이라는 것이다. 특정 치료법이 안전하고, 완치됐다고 판정하기 위해서는 장기간의 관찰이 필요할 것이라는 점에는 대다수 동의하고 있다고 전했다.
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