GC녹십자는 자체 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제 후보물질 ‘GC1126A’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다.
GC1126A의 희귀의약품 지정일은 지난 9월 27일(현지 시각)로, 통상 희귀의약품으로 지정되면 연구개발비 세금 감면, 허가 심사비 면제, 소아대상임상시험계획서 제출 면제 혜택을 받을 수 있다. 허가가 승인되면 시판허가일로부터 7년 간 시장 독점 혜택도 부여 받는다.
혈전성 혈소판 감소성 자반증은 100만명당 3~11명 발생하는 희귀출혈질환이다. 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액 흐름을 차단한다. 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90% 환자가 사망에 이르며, 발병 기전은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다.
GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로, 지난 6월 ‘국제혈전지혈학회 2023’에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 강점이 발표됐다. GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
GC1126A의 희귀의약품 지정일은 지난 9월 27일(현지 시각)로, 통상 희귀의약품으로 지정되면 연구개발비 세금 감면, 허가 심사비 면제, 소아대상임상시험계획서 제출 면제 혜택을 받을 수 있다. 허가가 승인되면 시판허가일로부터 7년 간 시장 독점 혜택도 부여 받는다.
혈전성 혈소판 감소성 자반증은 100만명당 3~11명 발생하는 희귀출혈질환이다. 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액 흐름을 차단한다. 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90% 환자가 사망에 이르며, 발병 기전은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다.
GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로, 지난 6월 ‘국제혈전지혈학회 2023’에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 강점이 발표됐다. GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
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