JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’의 한국인 항체 환자 대상 효과와 안전성을 입증한 연구결과가 최근 국제학술지 ‘헤모필리아’에 게재됐다고 30일 밝혔다.
헴리브라는 혈우병 환자에게 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. 기존 치료제(8인자 제제)에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있는 A형 혈우병 치료제는 헴리브라가 유일하다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되며, 지난 5월에는 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 건강보험 급여가 확대됐다.
국내 중증 A형 혈우병 항체 환자를 대상으로 헴리브라의 약효와 안전성을 평가한 ‘리얼 월드 데이터(Real-World data)’ 연구결과가 국제학술지에 게재된 것은 이번이 처음이다. 연세대 의대 소아청소년과 한승민 교수 연구팀은 2021년 3월부터 2022년 10월 사이 헴리브라를 6개월 이상 투약한 국내 중증 A형 혈우병 항체 환자 16명(성인 9명, 소아 7명)을 대상으로 연구를 진행했다. 연구진은 헴리브라 투약 전후 환자들의 연평균 출혈 빈도(ABR)와 이상반응 등을 평가했다.
연구결과, 환자들의 ABR 중간값이 헴리브라 투약 전 10.5회(0~48)에서 투약 후 0.00회(0.00~1.47)로 줄었다. 소아의 경우 7.0회(2~12)에서 0.35회(0.00~0.99)로, 성인은 14.0회(0~48)에서 0.00회(0.00~1.47)로 감소했다. 헴리브라 투여 후 환자들의 연평균 관절 출혈 빈도 중간값(median AJBR)은 0.00회(0.00~1.24)였으며, 소아 0.00회(0.00~0.35), 성인 0.00회(0.00~1.24)로 각각 나타났다. 임상기간 동안 치료가 필요할 정도의 출혈이 발생하지 않은 ‘무출혈’ 환자는 9명으로 56.3%를 기록했고, 안전성 측면에서 헴리브라 투약 후 약물관련이상반응은 발생하지 않았다. JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 국내 중증 A형 혈우병 항체 환자의 실제 헴리브라 처방 데이터를 통해 약효와 안전성을 확인했다는 점에서 의미가 크다”며 “지난 5월 비항체 중증 환자까지 건강보험 급여가 확대된 만큼, 더 많은 A형 혈우병 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
한편, 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈의 자회사 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발·판권을 확보하고 2019년 식품의약품안전처 허가를 받았다.
헴리브라는 혈우병 환자에게 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. 기존 치료제(8인자 제제)에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있는 A형 혈우병 치료제는 헴리브라가 유일하다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되며, 지난 5월에는 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 건강보험 급여가 확대됐다.
국내 중증 A형 혈우병 항체 환자를 대상으로 헴리브라의 약효와 안전성을 평가한 ‘리얼 월드 데이터(Real-World data)’ 연구결과가 국제학술지에 게재된 것은 이번이 처음이다. 연세대 의대 소아청소년과 한승민 교수 연구팀은 2021년 3월부터 2022년 10월 사이 헴리브라를 6개월 이상 투약한 국내 중증 A형 혈우병 항체 환자 16명(성인 9명, 소아 7명)을 대상으로 연구를 진행했다. 연구진은 헴리브라 투약 전후 환자들의 연평균 출혈 빈도(ABR)와 이상반응 등을 평가했다.
연구결과, 환자들의 ABR 중간값이 헴리브라 투약 전 10.5회(0~48)에서 투약 후 0.00회(0.00~1.47)로 줄었다. 소아의 경우 7.0회(2~12)에서 0.35회(0.00~0.99)로, 성인은 14.0회(0~48)에서 0.00회(0.00~1.47)로 감소했다. 헴리브라 투여 후 환자들의 연평균 관절 출혈 빈도 중간값(median AJBR)은 0.00회(0.00~1.24)였으며, 소아 0.00회(0.00~0.35), 성인 0.00회(0.00~1.24)로 각각 나타났다. 임상기간 동안 치료가 필요할 정도의 출혈이 발생하지 않은 ‘무출혈’ 환자는 9명으로 56.3%를 기록했고, 안전성 측면에서 헴리브라 투약 후 약물관련이상반응은 발생하지 않았다. JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 국내 중증 A형 혈우병 항체 환자의 실제 헴리브라 처방 데이터를 통해 약효와 안전성을 확인했다는 점에서 의미가 크다”며 “지난 5월 비항체 중증 환자까지 건강보험 급여가 확대된 만큼, 더 많은 A형 혈우병 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
한편, 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈의 자회사 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발·판권을 확보하고 2019년 식품의약품안전처 허가를 받았다.
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