식품의약품안전처는 사노피 아벤티스의 희귀질환 신약 한랭응집소병 치료제 ‘엔제이모주(성분명 수팀리맙)’를 12일 허가했다고 밝혔다.
이 약은 자가면역 용혈성 빈혈(AIHA) 중 한 종류인 한랭응집소병(CAD)이 있는 성인 환자의 용혈치료에 사용한다. 한랭응집소병은 적혈구 파괴가 지속·반복되는 극희귀 자가면역 혈액 질환이다. 정상 체온(약 37도) 이하가 되면 적혈구가 비이상적으로 파괴되는 용혈현상이 발생해 극심한 빈혈, 피로, 호흡곤란, 청색증 등의 증상이 나타난다. 인구 100만 명당 약 1명에게 발생한다고 알려졌으며, 우리나라엔 약 100명 내외의 환자가 존재한다고 추정된다.
‘엔제이모주’은 보체(면역계에 작용하는 혈청 안의 단백질 또는 당단백질) C1s와 결합하는 IgG4 단클론항체(mAb)로 보체의 활성화 과정을 방해하여 용혈 현상을 억제해 증상을 개선한다. 엔제이모는 근본 원인을 조절해주기에 즉각적인 효과가 나타난다. 투여 후 80% 이상의 환자가 투약 즉시 피로감 등 증상이 개선되는 효과를 체감한다고 알려졌다.
식약처는 "앞으로도 규제과학을 기반으로 하여 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
이 약은 자가면역 용혈성 빈혈(AIHA) 중 한 종류인 한랭응집소병(CAD)이 있는 성인 환자의 용혈치료에 사용한다. 한랭응집소병은 적혈구 파괴가 지속·반복되는 극희귀 자가면역 혈액 질환이다. 정상 체온(약 37도) 이하가 되면 적혈구가 비이상적으로 파괴되는 용혈현상이 발생해 극심한 빈혈, 피로, 호흡곤란, 청색증 등의 증상이 나타난다. 인구 100만 명당 약 1명에게 발생한다고 알려졌으며, 우리나라엔 약 100명 내외의 환자가 존재한다고 추정된다.
‘엔제이모주’은 보체(면역계에 작용하는 혈청 안의 단백질 또는 당단백질) C1s와 결합하는 IgG4 단클론항체(mAb)로 보체의 활성화 과정을 방해하여 용혈 현상을 억제해 증상을 개선한다. 엔제이모는 근본 원인을 조절해주기에 즉각적인 효과가 나타난다. 투여 후 80% 이상의 환자가 투약 즉시 피로감 등 증상이 개선되는 효과를 체감한다고 알려졌다.
식약처는 "앞으로도 규제과학을 기반으로 하여 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.