한국화이자제약은 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’(성분명 : 모록토코그알파)가 성인뿐만 아니라 소아 혈우병 A 환자의 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법제로 허가 확대됐다고 5일 밝혔다. 진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 혈액응고인자 VIII 제제로, 이번 허가사항 변경을 통해 소아와 성인 혈우병 A환자에서 ▲출혈 시 보충요법(on-demand)과 출혈 억제 ▲수술 전후 관리 ▲출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방에 사용될 수 있게 됐다.
일상적 예방요법이 구체화하면서, 용법·용량에 소아 및 성인에서의 권장 예방요법도 명시됐다. 성인과 청소년(만12세 이상) 대상으로는 고정용량으로 ‘30 ± 5IU/kg을 주 3회’ 예방적으로 투여했던 허가사항에서 권장 시작용량으로 ‘30IU/kg을 주 3회’ 예방적으로 투여하도록 변경됐다. 12세 미만의 소아를 대상으로는 권장 시작용량 ‘25IU/kg을 2일에 1번’ 투여하는 것을 권장하는 내용이 추가됐다.
또한, 일상적 예방요법에는 환자의 임상적 반응에 따라 용량 또는 빈도를 조절한다는 문구가 추가돼 환자 상황에 맞춰 개인화가 가능하도록 했다. 2020년 세계혈우연맹(WFH) 가이드라인에서는 중증 혈우병 치료에 있어 환자의 출혈 패턴, 관절 상태, 개별 약동학, 환자 자가평가와 선호도를 고려한 ‘개인 맞춤형 치료’의 시행을 강조하고 지속적인 출혈을 경험하는 환자에게 예방요법의 확대를 권고하고 있다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “이번 허가사항 변경을 통해 진타 솔로퓨즈가 소아와 성인 환자에서 2020년 세계혈우연맹 가이드라인 등에서 강조하는 개인 맞춤형 치료에 발맞춰 지속적으로 진화하고 있어 뜻깊게 생각한다”고 말했다.
일상적 예방요법이 구체화하면서, 용법·용량에 소아 및 성인에서의 권장 예방요법도 명시됐다. 성인과 청소년(만12세 이상) 대상으로는 고정용량으로 ‘30 ± 5IU/kg을 주 3회’ 예방적으로 투여했던 허가사항에서 권장 시작용량으로 ‘30IU/kg을 주 3회’ 예방적으로 투여하도록 변경됐다. 12세 미만의 소아를 대상으로는 권장 시작용량 ‘25IU/kg을 2일에 1번’ 투여하는 것을 권장하는 내용이 추가됐다.
또한, 일상적 예방요법에는 환자의 임상적 반응에 따라 용량 또는 빈도를 조절한다는 문구가 추가돼 환자 상황에 맞춰 개인화가 가능하도록 했다. 2020년 세계혈우연맹(WFH) 가이드라인에서는 중증 혈우병 치료에 있어 환자의 출혈 패턴, 관절 상태, 개별 약동학, 환자 자가평가와 선호도를 고려한 ‘개인 맞춤형 치료’의 시행을 강조하고 지속적인 출혈을 경험하는 환자에게 예방요법의 확대를 권고하고 있다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “이번 허가사항 변경을 통해 진타 솔로퓨즈가 소아와 성인 환자에서 2020년 세계혈우연맹 가이드라인 등에서 강조하는 개인 맞춤형 치료에 발맞춰 지속적으로 진화하고 있어 뜻깊게 생각한다”고 말했다.
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