한미약품은 폐암 혁신신약 ‘포지오티닙’의 미국 FDA 시판허가 절차가 시작됐다고 7일 밝혔다.
한미약품에 따르면, 파트너사 스펙트럼은 지난 6일(현지시각) FDA에 치료 경험이 있는 국소 진행 및 전이성 HER2 Exon 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암(NSCLC)을 적응증으로 신약시판허가신청서(NDA)를 제출했다. 현재까지 해당 적응증으로 FDA가 승인한 치료제는 없다.
이번 NDA 제출은 포지오티닙의 안전성·효능을 평가한 ZENITH20 임상의 긍정적 코호트2 결과를 기반으로 한다. 코호트2에는 포지오티닙 16mg을 1일 1회 경구 투여한 환자 90명이 등록됐으며, ITT 분석에서 ORR(객관적 반응율)은 27.8%(95% 신뢰 구간 18.9%~38.2%)로 나타났다. 실제 ORR 최소값은 18.9%로, 사전 정의된 통계학적 가설을 기반으로 예상한 환자들의 ORR 최소값인 17%를 초과했다. mDOR(반응지속기간 중앙값)은 5.1개월, mPFS(무진행 생존기간)는 5.5개월이었다. 이 코호트에서 87%의 환자가 약물 중단을 경험했으며 11명의 환자(12%)는 이상반응으로 인해 영구 중단했다. 또한 13명의 환자(14%)는 치료제 관련 심각한 이상반응을 겪었다.
앞서 스펙트럼은 FDA와 사전 미팅을 통해 코호트2가 NDA 제출의 기반이 될 수 있다는 점을 확인했다. 향후 시판허가 검토 중에도 FDA와 적절한 협력을 이어간다는 계획이다. 스펙트럼 조 터전 사장은 “HER2 Exon 20 삽입 변이 폐암 환자의 최초 치료제 달성을 위한 중요한 단계에 이르렀다”며 “미충족 의료 수요가 높은 분야에서 중요한 이정표를 달성하기까지 열정적으로 노력해 준 연구자들과 환자, 스펙트럼 임직원들에게 감사하다”고 말했다.