엔지켐생명과학은 개발 중인 경구용 구강점막염 치료제 ‘EC-18’의 임상 2상 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA) 혁신신약 지정을 신청했다고 10일 밝혔다.
FDA 혁신신약 지정은 허가된 치료제가 없는 질병에 대한 약물 개발·심사를 촉진하기 위해 마련된 제도로, 기존 치료법보다 효과가 좋은 치료제와 부작용이 현격히 감소한 치료제를 대상으로 한다. 지정을 위해서는 심각한 중증 질환의 치료를 목적으로 진행하는 초기 임상시험에서 기존 치료법 대비 임상적 유효성이 현저하게 개선됨을 입증해야 한다. 혁신신약 지정을 받을 경우 ‘신속심사 프로그램(Fast Track Program)’과 효율적인 약물 개발을 위한 FDA의 가이드를 제공받을 수 있다. 또한 우선 검토를 받는 등 FDA로부터 허가 과정까지 지속적인 지원을 받게 된다.
앞서 엔지켐생명과학은 미국 21개 병원에서 항암화학방사선요법 치료를 받는 구강점막염 환자 105명을 대상으로 EC-18의 임상 2상을 진행했다. 지난달 19일 공개된 임상 결과에 따르면, 1차 평가지표인 중증 구강점막염 지속기간은 위약군 13.5일, 투약군 0일(중앙값)로 100% 감소했다. 2차 평가지표인 중증 구강점막염 발생률 또한 위약군 70%, 투약군 45.5%로 35% 개선된 것으로 확인됐다. 임상 2상은 시스플라틴 화학방사선요법을 받은 편평 세포 두경부암 환자를 대상으로 EC-18을 평가했으며, 독립적 데이터 안전 모니터링위원회(Data Safety Monitoring Board)이 선정한 환자에게 최대 허용 용량(2000mg) 투약군과 위약군을 1:1로 무작위 배정했다. 엔지켐생명과학 손기영 회장은 “FDA 혁신신약지정을 신청하면서 FDA와 임상 3상 디자인에 대해 긴밀히 협력할 수 있게 됐다”며 “혁신신약으로 지정되면 EC-18이 현재 승인된 치료제가 없어 항암화학방사선 요법을 받는 CRIOM 환자에게 유일한 치료 옵션이 될 것이다”고 말했다.