GC녹십자는 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’가 유럽의약청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 2일 밝혔다.
헌터라제ICV는 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달할 수 없는 기존 정맥주사 치료법의 한계를 개선한 제품이다. GC녹십자가 세계 최초로 개발해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득했다.
헌터라제ICV는 이번 승인 과정에서 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 ‘상당한 혜택(Significant Benefit)’을 줄 수 있음을 인정받았다. 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인 ‘유병율(1만명 당 5명 이하)’과 ‘의학적 타당성’ 등 모든 기준 또한 충족했다. GC녹십자 허은철 대표는 “이번 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한 번 증명했다”고 말했다.
한편, 헌터증후군은 ‘IDS(Iduronate-2-sulfatase)’ 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70%의 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.