메디포스트 오원일 연구개발본부장이 2021 대한정형외과학회 제65차 춘계학술대회 ‘Diverse approaches for OA treatment’ 세션에 참가, 무릎골관절염의 근본적 치료제 개발 전략으로 자사의 차세대 주사형 무릎골관절염 치료제 SMUP-IA-01 개발 현황을 발표했다.
무릎골관절염은 고령화와 비만, 과도한 운동으로 인해 유병율이 지속적으로 증가하고 있는 질환이다. 무릎 관절의 연골조직은 혈관과 신경이 분포하지 않고 조직내 세포의 수가 상대적으로 적을 뿐 아니라 연골세포의 분열능과 이동 능력이 제한적이기 때문에 재생능력이 떨어져 손상된 연골은 회복과 재생이 어렵다.
현재 대부분의 골관절염 환자들은 진통제를 복용하거나 히알루론산 주사 등으로 6개월~1년이내 일시적인 통증 완화 및 운동기능 개선 치료를 하고 있다. 수많은 글로벌 제약사가 골관절염의 구조적인 퇴행 변화의 진행을 억제하고 증상을 개선하는 근본적인 치료제 개발에 난항을 겪으면서 줄기세포를 포함한 재생의료가 새로운 치료제 개발 전략으로 부각됐다.
메디포스트가 2012년 품목허가 받은 세계 최초 동종 제대혈유래 줄기세포치료제인 카티스템은 수술적 방법을 통해 카티스템을 1회 투약해 연골재생을 입증한 유일한 제품으로 현재까지 연평균 43% 성장 판매되고 있다. 그러나 수술이 필요한 중증의 환자에게만 처방되며, 1세대 세포치료제로 생산 및 유통이 까다롭고 짧은 유효기간으로 인해 글로벌 상업화에 어려움이 있었다.
오원일 본부장은 이러한 1세대 세포치료제의 한계를 극복하기 위해 고효능의 세포를 선별, 분리배양하고 대량생산해 냉동제형으로 유통 및 장기간 보관이 가능한 ‘고효능 저비용’의 차세대 세포배양 플랫폼 SMUP-Cell을 적용한 주사형 무릎골관절염 치료제 SMUP-IA-01의 개발 배경과 계획을 발표했다.
환자의 편의성이 제고된 SMUP-IA-01은 주사로 관절강에 1회 투약을 통해 SMUP-Cell이 다양한 효능 단백질을 분비하여 염증 및 연골기질분해효소의 분비를 억제하는 작용기전을 통해 무릎 통증완화 및 관절기능을 개선할 뿐만 아니라 관절조직 구조손상을 지연시켜 무릎 관절의 구조를 개선시키고 질환의 진행을 저하시키는 근본적 치료효과를 나타낼 것으로 기대하고 있다.
오원일 본부장은 “작년말 종료된 국내 임상 1상은 대부분이 중등증에 속하는 K&L 3등급, 평균연령 69.3세 고령의 환자 12명을 대상으로 무릎 관절강 내 약물을 1회 주사투여한 뒤, 6개월간 안전성 및 탐색적 유효성을 평가한 결과, 뛰어난 안전성과 무릎 통증 및 강직성, 기능 개선을 확인했다”며 “올 하반기 국내 임상 2상 신청과 장기추적 관찰을 통해 무릎의 구조적 기능개선 가능성을 확인할 예정이며, 미국 FDA와 Pre-IND 미팅을 추진할 계획”이라고 말했다.
한편, 메디포스트는 SMUP-IA-01의 상업화에 대비하여 선제적으로 SMUP-Cell 전용 생산시설 증설을 완료하고, 2023년까지 제조업허가를 완료할 계획이다.