한미약품은 지난 10일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)이 ‘LAPS Triple Agonist( 랩스트리플아고니스트)’를 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 12일 밝혔다.
FDA 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병과 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발·허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 ▲세금 감면 ▲허가신청 비용 면제 ▲동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권부 부여 등 다양한 혜택을 얻을 수 있다. 한미약품은 이번 지정으로 6개 파이프라인 10건의 적응증으로 총 17건(FDA 9건, EMA 5건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정을 받게 됐다. 이는 국내 제약사 중 최다 건수다.
LAPS Triple Agonist는 ▲GLP-1 수용체 ▲글루카곤 수용체 ▲GIP 수용체가 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제로, 글루카곤은 섬유화를 직접 억제하는 기능을 한다. 또 인슐린 분비, 항염증 작용을 하는 GLP-1과 GIP를 동시에 타깃해, 염증, 섬유화에 모두 치료효과가 있다. 동물 시험을 통해 특발성 폐섬유증에 대한 항염증·항섬유화 효과가 확인된 상태다. 지난해 3월에도 원발 경화성 담관염과 원발 담즙성 담관염으로 FDA 희귀의약품 지정을 받았으며, 같은 해 7월에는 NASH(비알코올성지방간염) 치료제 개발에 대한 패스트트랙으로도 선정됐다.
한미약품 권세창 사장은 “NASH 등 복합적인 간 질환에서 효과를 나타내는 LAPS Triple Agonist가 FDA로부터 폐질환에서의 가능성도 인정받게 됐다”며 “고통 받는 환자들을 위해 제품을 조속히 상용화하겠다”고 말했다.
한편, 특발성 폐섬유증은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정에서 섬유세포가 과증식해 폐 조직의 섬유화를 유발하는 희귀질환이다. 폐 기능이 급격히 저하돼, 심하면 사망에 이르기도 한다.