식품의약품안전처는 1일 베타 지중해 빈혈 등 희귀성 빈혈 치료에 사용되는 '루스파터셉트'를 희귀의약품으로 신규 지정한다고 밝혔다. 베타 지중해 빈혈은 혈색소 베타-글로빈 사슬의 유전자 돌연변이로 인해 혈색소 합성이 감소하거나, 혈색소 안정성이 감소하는 경우 발병하는 단일 유전자 질환이다.
또한 희귀성 종양 치료에 사용하는 '루테튬 옥소도트레오타이드'는 성분명에 L-리신염산염 ·L-아르기닌염산염을 추가하고, 대상질환을 확대했다.
대상질환이 확대돼 소마토스타틴 수용체 양성의 위·장·췌장계 성인 신경내분비 종양의 치료와, 이 치료의 과정에서 신장의 방사능 노출 경감을 위해 루테튬 옥소도트레오타이드 등을 사용할 수 있게 됐다.
식약처는 "이번 희귀의약품 신규·확대 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 말했다.
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