GC녹십자는 파트너사 ‘클리니젠’이 일본 후생노동성으로부터 뇌실 내 투여 방식 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 이 같은 방식의 헌터증후군 치료제 허가가 나온 것은 이번이 처음이다.
헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 이는 기존 정맥주사 제형 약물이 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직’에 도달하지 못하는 점을 개선한 것으로, 이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식을 제공할 수 있게 됐다는 점에서 큰 의미를 갖는다.
현재 전체 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 환자는 약 70%에 달한다. 헌터라제 ICV는 환자 뇌혈관, 중추신경 세포까지 약물이 전달돼, 인지능력 상실과 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.
GC녹십자는 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 진행한 임상에서도 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지·개선 효과를 보이는 것을 확인했다고 밝혔다. GC녹십자 허은철 사장은 “이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자, 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것”이라고 말했다.
한편, 헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 꼴로 나타난다고 알려져 있다.