국내사 개발 경쟁
국내 제약사들이 미래 먹거리로 꼽히는 비알코올성 지방간염 치료제(NASH, non-alcoholic steatohepatitis) 개발에 나서고 있다. 한미약품을 비롯해 유한양행, LG화학 등이 개발한 후보물질에 대해 국내외 임상이 진행되고 있는 가운데, 글로벌 제약사들이 넘지 못한 NASH치료제의 벽을 넘을 수 있을지 관심이 모아진다.
비알코올성 지방간염 급증하지만 치료제 없어
NASH는 알코올 섭취와 관계없이 대사 문제로 인해 간에 지방이 축적되고 염증이 발생하며 나타나는 만성질환이다. NASH로 인해 간 기능 손상이 심화되면 간경변이나 간암으로 악화될 수 있다. 최근 변화되고 있는 식습관과 생활패턴으로 인해 비만 인구가 증가하면서 환자 수 또한 매년 늘고 있다. 현재 미국에서만 약 8000만명의 환자가 있는 것으로 추정된다.
문제는 환자 수가 늘고 있음에도 아직까지 뚜렷한 치료제가 없다는 점이다. 복합적 질환 성격을 띠는 NASH 특성상 미국, 유럽 등 허가 당국이 까다로운 허가 요건을 유지하고 있기 때문이다. 길리어드와 젠핏, 인터셉트 등 글로벌 제약사들도 개발에 나섰지만 명확한 치료 효과를 입증하지 못하며 번번이 좌절됐다.
국내사 60조원 치료제 시장 선점 포부
국내 제약사들이 치료제 개발 경쟁에 뛰어드는 이유 역시 이 때문이다. 60조원 규모로 추정되는 NASH 치료제 시장을 선점함으로써, 장기적인 수익원을 확보하겠다는 포부다.
한미약품은 미국에서 질환이 확인된 환자들을 대상으로 NASH 치료제 ‘랩스트리플 아고니스트(LAPSTriple Agonist)’의 임상 2상을 진행 중이다. 랩스트리플 아고니스트는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤과 인슐린 분비, 식욕억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비, 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시 활성화하는 삼중 작용 바이오신약 후보물질이다.
지난 8월 유럽당뇨병학회를 통해 NASH와 간 섬유화, 담즙 정체성 담관염 등 다양한 모델에서 효능을 입증한 연구 결과를 공개했으며, 최근 열린 미국간학회에서는 동물모델 조직 분석을 통해 간 내 지방, 간염증, 간섬유화가 복합적으로 작용하는 NASH에 치료 효과가 있음을 발표했다. 올해 7월에는 신속 개발 필요성을 인정받으며 미국 식품의약국(FDA)로부터 패스트트랙으로 지정되기도 했다.
기술 수출 성과도 있었다. 지난 8월 글로벌 제약사 MSD에 바이오신약 후보물질 ‘LAPSGLP/Glucagon 수용체 듀얼 아고니스트’를 NASH 치료제로 라이선스 아웃하면서, 계약금 1000만 달러와 단계 별 마일스톤으로 최대 8억6000만 달러를 수령하게 됐다.
유한양행 또한 지난해 베링거인겔하임에 기술 수출한 NASH 치료 신약후보물질 ‘YH25724’이 임상에 착수하면서 연이어 마일스톤을 수령하고 있다. YH25724는 NASH를 비롯한 여러 간질환 치료를 위한 GLP-1, FGF21의 활성을 갖는 이중 작용 바이오 후보물질이다. 올해 4월 비임상 독성시험 연구 완료에 따라 계약금 중 일부인 1000만달러를 지급받았고, 연내 임상 1상 진입을 통한 추가 수령도 기대되고 있다.
LG화학은 2일 FDA로부터 NASH 치료제로 개발 중인 ‘TT-01025’의 임상 1상을 승인받았다. TT-01025는 지난 8월 중국 바이오기업 트랜스테라 바이오사이언스로부터 도입한 파이프라인이다. LG화학은 추후 임상전문기관 ‘PPD 라스베이거스’에서 건강한 성인을 대상으로 한 임상을 진행할 방침이다. LG화학 관계자는 “NASH는 신약개발 난이도가 높은 만큼, 아직까지 치료제가 없는 미개척 시장”이라며 “시장 선점을 위해 NASH 치료제 개발에 속도를 높이는 한편, NASH 외에 후보물질을 보유한 통풍, 면역질환, 비만 치료제에 대해서도 미국 임상을 계속해서 확대 진행할 예정이다”고 말했다.