GC녹십자랩셀이 뇌질환 치료용 유전자 약물 전달과 관련된 조성물 특허를 획득했다.
이번 특허는 비강 내 투여 방식을 통해 뇌신경계에 치료용 약물을 효율적으로 전달하는 재조합 단백질과 이를 활용한 유전자 조성물 기술이다.
뇌질환 치료를 위해서는 약물을 뇌신경계에 효과적으로 전달하는 것이 중요하다. 일반적인 약물 투여 방법은 약물이 뇌혈관장벽(뇌를 보호하는 일종의 벽)을 투과하지 못해 증상 개선에 한계가 있다. 또 많은 양의 약물 투여가 필요해 부작용 문제가 있다.
GC녹십자랩셀은 동물 실험을 통해 이번 약물 전달 기술의 유효성을 확인했다. 소아 뇌신경계 희귀질환인 ‘GM1 갱글리오시도증’ 동물 모델에 유전자치료제 조성물을 주입한 결과, 뇌조직에서 높은 유전자 발현율이 나타난 것이다.
GC녹십자랩셀 황유경 세포치료연구소장은 “이번 특허 기술은 높은 유효성과 안전성이 확인된 것이 특징”이라며 “광범위한 뇌신경계 질환으로 응용이 가능한 원천 기술을 확보한 만큼, 차세대 유전자치료제 개발에 박차를 가할 것”이라고 말했다.