대웅제약 혁신신약 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제 ‘DWN12088’이 8일 희귀난치성 질환 특발성폐섬유증에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.
FDA의 희귀의약품 지정(이하 ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. ODD 승인을 받은 치료제는 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.
신약 DWN12088은 PRS 단백질 활성만을 선택적으로 감소시켜 폐섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 경구용 섬유증 치료제다. 전임상을 통해 폐섬유증 동물모델에서 기존 약물 대비 우수한 효능과 안전성을 확인했으며, 현재 호주 인간연구윤리위원회(HREC)에 임상 1상 시험계획서를 제출한 상태다.
특발성폐섬유증은 폐가 서서히 굳어지면서 폐 기능을 상실하는 간질성 폐질환 중 하나다. 치료가 어렵고 진단 후 5년 생존율이 40% 미만으로 알려진 희귀질환이다.
대웅제약 전승호 사장은 “DWN12088은 PRS라는 신규 타겟에 대해 대웅제약이 세계 최초로 개발 중인 섬유증 치료제다”며 “이번 FDA 희귀의약품 지정으로 인해 폐섬유증 환자들을 위해 더욱 빠르게 안전한 치료제를 개발할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 이어 “대웅제약은 폐섬유증 외에도 피부, 신장, 간, 심장섬유증 등 다양한 섬유질환에 대한 연구를 확대하고 희귀질환에 대한 R&D 역량을 더욱 강화해나갈 것”이라고 밝혔다.