임상시험 중인 의약품을 치료 목적으로 사용하기 위해 승인된 건수가 지난해 703건으로 집계됐다. 식품의약품안전처는 12일 ‘임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인 안내서’를 개정·발간하며 이같이 밝혔다.
임상시험용 의약품의 치료목적 사용 승인건수는 2015년 714건, 2016년 793건, 2017년 703건으로 700~800건 수준이었다. 지난해 기준 폐암 등 호흡기질환 관련 의약품이 389건으로 가장 많았고, 위암 등 소화기질환이 203건, 백혈병 등 혈액질환 44건, 악성흑색종 등 피부질환 30건 등의 순이었다. 폐암 및 악성흑색종 관련 질환이 많은 이유로는 면역항암제 도입과 무관치 않다는 해석이다.
‘치료목적 사용승인’ 제도는 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료기회를 제공하기 위해 원칙적으로 임상시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 품목허가를 받기 전에 치료목적으로만 사용할 수 있도록 승인하는 제도다.
안전성·유효성이 완전히 입증되지 않은 임상시험용의약품의 '치료목적 사용승인' 제도는 미국(Expanded Access Program), 유럽(Compassionate use) 등에서도 운영되고 있다.
식약처 역시 중증질환자의 치료기회를 확대하기 위해 임상시험용의약품 사용승인 제도를 국제적 수준으로 개정했다고 설명한다. 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료목적과 응급상황 모두에 사용할 수 있도록 했다. 이를 위해 개별환자, 2~25명의 소규모 환자, 25명 이상 대규모 환자 등 규모에 따라 3종류로 분류하고, 질환의 경중을 근거로 안전성·유효성 입증 요건을 구체적이고 명확하게 규정했다.
또한 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등의 환자나 보호자가 승인받은 임상시험용의약품 코드명, 대상 질환, 사용되는 병원 등을 손쉽게 확인할 수 있도록 하여 응급환자 등에 대한 치료기회를 보다 확대했다.