혈관종은 크기가 작으면 특별한 문제를 일으키지 않지만, 눈 주위에서 눈을 가리거나 혀나 후두에 생겨 기도를 막는 등 위험한 상황이 종종 있다. 눈 주위에 생기는 혈관종 유병율은 1~3%인데, 환자의 약 60%에서 사시, 안구하구, 각막질환 등 심각한 합병증을 일으킨다.
치료 시 사용하는 대표적인 약물치료제가 스테로이드와 프로프라놀롤이다. 2010년대 이후 프로프라놀롤에 대한 단편적인 연구와 위약 대조 임상시험은 다수 시행된 바 있지만, 프로프라놀롤과 스테로이드 두 약물을 비교한 임상시험은 제대로 이루어지지 않고 있었다. 이에 서울대병원 피부과 김규한 교수, 성형외과 최태현 교수, 분당서울대병원 성형외과 정재훈 교수팀이 두 약물에 대한 무작위 배정 임상시험을 세계 최초로 성공적으로 시행하며 프로프라놀롤의 유효성과 안전성을 입증해 전 세계적으로 주목받고 있다.
이번 연구는 총 34명의 소아혈관종 환아(9개월 이하)를 무작위 표본 추출해 스테로이드 치료군과 프로프라놀롤 치료군으로 나누어 16주간 약물 복용을 한 뒤 두 군 간의 유효성과 안전성 평가를 시행했다. 연구 결과, 프로프라놀롤 치료군의 치료 반응률은 95.7%, 스테로이드 치료군의 치료 반응률은 91.9%였다. 안전성 면에서도 차이가 없음을 확인했다. 정확한 평가를 위해 치료 전 후 자기공명영상(MRI) 촬영으로 혈관종의 부피 변화를 확인했다는 점에서 연구 결과의 객관성도 확보했다.
분당서울대병원 성형외과 정재훈 교수는 “혈관종에 대한 진료비가 매년 수십 억 이상으로 증가하는 추세에 있으며, 초기의 적절한 치료가 부족한 경우에는 2차적인 치료에 진료비가 많이 소모되고 있는 상황”이라며 “이번 연구를 통해 프로프라놀롤을 1차 약물 치료제로 효과적이고 안전하게 사용할 수 있음을 확인했고, 앞으로도 소아혈관종 치료를 위해 가장 효과적인 약물 치료제의 용량 및 사용 기간 등에 대한 추가 연구를 지속적으로 진행할 계획”이라고 말했다.
한편, 이번 연구는 소아혈관종 환아에서 1차 치료제로서 프로프라놀롤을 사용할 수 있는 근거를 제시했다는 점에서 의미가 크다. 세계적으로 권위 있는 학술지인 '미국의학협회 피부과학저널(JAMA Dermatology)' 홈페이지 최근호 표지 논문으로 선정됐다.