C형간염·백혈병·건선·천식·아토피피부염… 난치병 해결할 해외 신약, 올해 국내시장 '노크'

막대한 개발 비용 때문에 전 세계적으로 신약 연구 개발 위축되고 있음에도 불구하고, 지난해 총 22개의 신약이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 질환 별로는 안구건조증부터 백혈병까지 다양하다. 특히 연조직육종(뼈 이외 섬유·지방조직에 생기는 암)의 경우 40년간 새 치료제가 없던 상황에서 치료제가 개발됐고, 글로벌 제약사 간의 개발 경쟁이 치열했던 만성C형간염에선 2가지 신약이 개발됐다. 해당 신약들은 국내에 진출한다면 올해 내에 만날 수 있을 것으로 기대된다. 일반적으로 국내 신약 승인은 미국 승인 후 6개월에서 1년 사이에 이뤄진다.

◇백혈병·방광암 새 항암제 눈길

지난해 1월 미국에서 가장 먼저 신약 승인을 받은 MSD의 C형간염 신약 '제파티어(성분명 엘바스비르/그라조프레비르)'는 올해 상반기 중 국내 출시될 계획이다. 제파티어는 12주간 치료시 C형간염 유전자형 1b형의 98%, 유전자형 4형은 97%의 치료율을 보여 주목 받았다. 이중 유전자형 1b형은 국내에서 가장 많은 C형간염 유형이다. 길리어드의 C형간염 신약 '엡클루사(소포스부비르/벨파타스비르)'는 C형간염 6가지 유전자형을 모두 치료할 수 있는 최초의 치료제다. 무엇보다 엡클루사의 약 성분인 소포스부비르는 현재 만성C형간염 1차 치료제로 권고되고 있어 향후 행보가 기대되는 약이다.

에브비의 만성 림프구성 백혈병 치료제 '벤클릭스토(베네토클락스)'는 암세포가 오래 살도록 돕는 역할을 하는 단백질 BCL-2 기능을 억제해 치료한다. BCL-2 기능을 억제하는 하는 치료는 새로운 치료 기전이기 때문에 이전에 치료 경험이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자에겐 희소식이 될 것으로 보인다. 로슈의 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'은 최초의 방광암 치료제다. 티쎈트릭은 암세포를 직접 공격하지 않고 인체 내 면역체계를 이용해 암세포를 파괴한다. 티쎈트릭은 암세포 표면에 있는 단백질 PD-L1과 T세포 표면에 있는 단백질 PD-1이 만나지 못하도록 방해해 치료하는데, 두 단백질이 만나면 T세포가 암세포를 공격하지 않기 때문이다. 티쎈트릭은 치료법이 제한적이었던 전이성 방광암도 적용할 수 있어 주목받고 있다. 클로비스 온콜로지의 난소암 치료제 '루브라카(루카파립)'는 재발성 난소암에서 효과가 있다. 난소암은 BRCA 유전자가 변이돼 재발하는데, 재발될 경우 난치성 암으로 꼽힌다.

◇잘 안 낫는 건선·천식도 치료

일라이 릴리의 건선 치료제 '탈츠(익세키주맙)'는 지난해 3월 FDA 승인을 받았다. 중증 건선에 쓰이는 주사제이며, 임상시험 결과 12주 치료로 83% 환자에게서 60주까지 치료결과가 유지됐다. 건선은 치료제를 쓰지 않으면 재발한다는 점에서 오랫동안 치료결과가 유지되는 것이 중요하다. 테바의 천식 치료제 '싱케어(레슬리주맙)'는 중증 천식을 치료할 수 있다. 천식 중증도는 1~5단계까지 있는데, 3단계 이상은 중증이다. 싱케어는 중증 천식 악화를 최대 59%까지 낮춰 폐 기능을 개선시켰다. 화이자의 '유크리사(크리사보롤)'는 2세 이상부터 사용할 수 있는 경·중증도 아토피피부염 치료제다. 아토피피부염 환자 1522명을 대상으로 유크리사를 4주간 사용한 결과 환자들의 피부가 거의 깨끗한 상태(almost clear)로 바뀌었다.

◇담관염·안구건조증, 수십년 만에 신약

인터셉트 파마슈티컬스의 '오칼리바(오베티콜릭산)'는 20년 만에 새로 나온 담즙성 담관염 치료제다. 그동안 담즙성 담관염 치료 약물로는 '우루사'로 친근한 우르소데옥시콜산(UDCA)뿐이었다. 오칼리바의 등장은 우르소데옥시콜산 치료 효과를 보지 못했던 환자들에게 다른 치료법을 선택할 수 있는 기회를 줬다. 샤이어의 '지이드라(리피테그라스트)'는 14년 만에 나온 새 안구건조증 치료제다. 19~97세 안구건조증 환자 총 1000여 명을 대상으로 진행한 4차례 임상시험에서 기존 점안액보다 안구건조증 증세를 개선했다. 일라이 릴리의 연조직육종 치료제 '라트루보(올라라투맙)'는 40년 만에 새 치료제가 나왔다. 라트루보와 기존 치료제 '독소루비신'과 함께 처방할 경우, 독소루비신만 처방할 때보다 생존기간은 11.8개월 늘었고, 질병 진행 위험은 33% 감소시켰다.