한양대병원 난치성신경계질환 세포치료센터는 보건복지부 병원특성화연구센터사업을 통해 수행해온 난치성신경계질환에 대한 치료제 개발사업 중 루게릭병(근위축성측삭경화증) 치료를 위한 줄기세포치료제(HYNR-CS주)가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받아 신규 희귀의약품으로 고시됐다고 밝혔다. 루게릭병 치료를 위한 세포치료제가 임상시험을 종료한 후 희귀의약품으로 지정 받은 것은 세계 최초다.
이 사업은 난치성신경계질환에 대한 세포치료제 개발을 위한 보건복지부 지원 사업 중 하나로 지난 2010년부터 현재까지 4년간 진행 중이며, 총괄 및 제 1 세부 연구팀(센터장 김승현 교수)과 제 6세부 연구팀(책임자 코아스템㈜ 김경숙 대표)이 공동으로 연구하여 얻은 성과이다. ‘HYNR-CS주’는 루게릭병 환자 본인의 골수로부터 분리 및 배양한 중간엽 줄기세포를 주성분으로 하는 줄기세포치료제로 참여기업인 코아스템이 생산과 허가를 진행했다. 이 줄기세포치료제 ‘HYNR-CS주’는 2010년 12월 식품의약품안전처의 승인을 얻어, 2011년 2월 임상시험을 개시했고, 2년 3개월만에 임상 1상(7명), 임상 2상(치료군 33명, 대조군 31명)을 완료한 후, 그 결과에 대해 안전성과 유효성에 대한 평가를 받았다.
줄기세포치료제 ‘HYNR-CS주’는 희귀의약품으로 지정 및 고시됨에 따라 품목허가 가능성이 높아졌으며, 품목허가 이후에 국내외 환자들에게 시판과 함께 임상연구가 추가적으로 진행될 예정이다.
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