차병원그룹 차바이오앤디오스텍의 美 협력사인 ACT사는“배아줄기세포 유래 망막색소상피세포”를 이용한 근시성망막변성치료에 대해 지난 2월 美FDA로부터 임상 승인을 받았다고 밝혔다. 근시성망막변성이란 일부 근시가 아주 심한 사람들에게서 나타나는 비정상적인 망막의 변화를 말하는 것으로 -0.6디옵터 아래 시력을 가진 사람들 중 시신경과 황반주위의 맥락막 혈관들에서 변화가 생긴 것을 말한다, 국내 2만8천여명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있으며 치료 방법은 없다. ACT사는 30세 이상의 근시성망막변성환자 12명을 대상으로 안전성과 내약성을 평가 받는 임상시험을 미UCLA의 줄스 스타인 아이 인스티튜트(Jules Stein Eye Institute, UCLA)에서 진행하게 된다.
차바이오앤디오스텍 역시 배아줄기세포유래 근시성망막변성치료제에 대한 한국 식약청에 임상시험을 신청 할 예정이다. 이번에 진행될 망막줄기세포 치료제는 차바이오앤디오스텍과 미국 ACT (Advanced Cell Technology)사와의 공동연구개발의 성과다. 현재 이 망막줄기세포치료제로 양사는 희귀질환인 스타가르트와 노인성망막변성에 대한 美FDA와 한국 식약청에 임상 승인을 받고 임상시험 중에 있으며, 세번째 적응증으로 근시성 망막변성에 대한 임상 시험을 진행 중이다.
차바이오앤디오스텍은 2012년 5월 임상승인 받은 바 있는 배아줄기세포를 이용한 망막치료제로 위축성 나이관련 황반변성 임상시험의 첫 환자에 대한 시술을 지난 해 11월 성공적으로 마쳤다. 이와 함께 독립자료 모니터링 위원회로부터 안전성 자료 검토 결과 임상시험을 지속하는 것이 가능하다는 지속승인 통보를 받아 현재 두 번째 환자에 대한 시술을 준비 중에 있다.
차바이오앤디오스텍과 ACT사는 배아줄기세포 유래 망막색소상피세포 치료제를 2건의 임상시험 허가외에도 2010년 3월 스타가르트병에 대해서는 미국 보건성(US Department of Health and Human Service)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정 받은 바 있다. 그 결과, 세금공제 혜택을 비롯해 임상시험을 위한 자금지원 획득 기회, FDA 승인 가속화, 약품승인에 대한 최대 7년 동안의 마케팅 독점 허락 등 다각도의 혜택을 받을 수 있어 향후 빠른 임상시험 전개에 도움을 줄 것으로 기대된다.
현재 차바이오앤디오스텍 정형민 사장팀은 국내에서 RPE Cell을 생산할 수 있는 설비와 기술을 갖추었고 타 줄기세포치료제에 비해 임상시험기간이 비교적 짧아 세계 최초의 배아줄기세포 세포치료제의 상용화가 가능할 것으로 전망된다.