앨나이람 파마슈티컬즈 '아밀로이드증' 치료제 FDA 승인

언론사

입력 : 2018.08.12 09:11

앨나이람 파마슈티컬즈(Alnylam Pharmaceuticals)사의 드문 유전성 질환 치료제가 미 FDA 승인을 받아 유전자 침묵 요법(gene silencing technology)로 미 FDA 승인을 받은 최초로 승인된 새로운 계열의 약물이 됐다.

12일 앨나이람사는 다발신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴(hATTR) 아밀로이드증 환자 치료제로 개발 중인 파티시란(patisiran)이 FDA 승인을 받았다라고 밝혔다.

다발신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴(hATTR) 아밀로이드증은 전 세계적으로 약 5만명 가량이 앓는 질환으로 이 같은 환자들은 특정 단백질이 정상 구조를 유지하지 못하게 하는 특이 유전자 변이를 가져 부정확한 모양으로 접혀 심장과 신경 그리고 기타 다른 체내 장기에 쌓여 감각 소실과 심장이슈, 눈과 신장 그리고 갑상선 질환을 유발한다.

앨나이람사는 RNAi therapeutics 라는 이 같은 새로운 치료법이 각정 질환 치료에 널리 사용될 수 있을 것이다라고 기대했다.

앨나이람사는 유럽 당국으로부터도 긍정적 의견도 이미 받은 바 9월경 승인을 기대하고 있다.

그 밖에도 앨나이람사는 고콜레스테롤증과 유전적 출혈 질환인 혈우병을 포함한 각종 질환 치료제로 다른 RNAi 치료제를 개발중에 있다.

한편 이오니스파마(Ionis Pharmaceuticals)와 아버터스 바이오파마(Arbutus Biopharma) 사 역시 RNAi 치료제를 개발중에 있다.


메디컬투데이 지용준 기자 yjun89@mdtoday.co.kr

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