영진, 미토콘드리아 질환 신약후보 주목

'KL1333' 비임상시험결과 국제학술지에 등재

언론사

입력 : 2018.07.13 17:32

영진약품이 유전적 미토콘드리아 질환(genetic mitochondrial diseases)치료제로 개발 중인 신약후보물질 'KL1333'의 연구결과가 SCI급 임상 국제학술지 ‘Frontiers in Neurology’ 온라인판에 등재돼 주목받았다.

논문은 영진약품 연구본부가 지난해 5월 스웨덴 NeuroVive에 기술 이전한 ‘KL1333’ 화합물에 대한 비임상 효력 연구결과로써 ‘KL1333, a Novel NAD+ Modulator, Improves Energy Metabolism and Mitochondrial Dysfunction in MELAS Fibroblasts (MELAS 환자 세포에서 새로운 NAD+ 조절제 KL1333의 에너지 대사 및 미토콘드리아 기능 개선 효과)라는 제목으로 발표됐다.

미토콘드리아는 세포 내 에너지의 대부분을 생산하는 필수적인 세포 소기관으로 유전적 결함이나 환경적 요인 등에 의해 기능이 손실될 경우, 세포 에너지원인 ATP가 감소되고, 젖산 및 활성산소종 등이 증가돼 미토콘드리아 질환 발병을 야기한다.

따라서 미토콘드리아 환자는 여러 신체기관이 손상되고 짧은 수명을 초래하는데 현재까지 미토콘드리아 질환을 치유하는 약물은 없고 비타민, 항산화제 투여 등의 대증요법에 머물고 있다.

연구결과에 따르면 KL1333은 미토콘드리아 질환 환자로부터 분리한 세포의 ATP 생산을 증가시키고 젖산 및 활성산소종의 생성을 억제시키는 것으로 나타났다. 또한 KL1333이 어떻게 세포의 NAD+ 양을 증가시켜 특정 신호전달계를 통해 미토콘드리아 생합성을 유도하는지를 논문에서 보여주고 있다.

이 물질은 활성산소종 억제 효과 위주였던 기존 약물과 달리 세포 에너지 대사 활성화를 유도하고 미토콘드리아의 기능 및 생합성을 증가시켜줌으로써 치료 효과를 보인다. 

영진약품 개발담당 임원은 “우리가 개발하고 있는 KL1333의 작용기전 및 효과를 규명한 이번 연구 결과를 통해 KL1333의 유전적 미토콘드리아 질환치료 작용에 대한 이론적 근거 및 차별성을 마련할 수 있게 됐다”고 평가했다. 

한편, KL1333은 지난 4월 미국 FDA로부터 ‘희귀의약품지정(ODD)’을 받아 신속한 개발, 승인 및 시장진입이 가능해졌으며, 현재 영진약품은 서울대학교병원 임상시험센터에서 KL1333의 임상1상을 진행하고 있다.


약사신문 전미숙 rosajeon@pharmnews.co.kr

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